Grudzień 2024 r. — Webinarium społeczności TAM4MTM XLMTM

3 grudnia 2024 r. Myotubular Trust, brytyjska organizacja pacjentów, zorganizowała webinarium społeczności, aby podzielić się aktualizacjami dotyczącymi przerwania badania klinicznego TAM4MTM. Dr James Dowling, SickKids Hosptial Toronto, jest głównym badaczem i sponsorem badania, który przedstawił cele i powody przerwania badania.

Cel badania: Badanie TAM4MTM badało ponowne wykorzystanie tamoksifenu jako nowego leczenia XLMTM. Przedkliniczne eksperymenty laboratoryjne sugerowały, że tamoksifen może poprawić objawy u myszy z XLMTM.

Wyniki badania: U dwóch uczestników wystąpiły poważne problemy z wątrobą: u jednego wystąpiły zaburzenia wątroby i dróg żółciowych oraz pogorszenie czynności wątroby, natomiast u drugiego rozwinęła się ostra cholestaza. Obaj wyzdrowieli po zaprzestaniu stosowania tamoksifenu. Badanie zostało przerwane z powodu tych obaw dotyczących bezpieczeństwa, a pacjentom/rodzinom/lekarzom stanowczo odradza się „niezgodnego z przeznaczeniem” stosowania tamoksifenu w przypadku XLMTM.

Plany na przyszłość: Pełny raport danych dotyczących wyników klinicznych jest przewidywany na 2025 r. Trwają dalsze prace mające na celu zrozumienie naturalnego przebiegu choroby wątroby w przypadku XLMTM, w tym dlaczego niektórzy pacjenci zapadają na chorobę wątroby, jak się rozwija i jak można ją leczyć.

Więcej informacji, a także nagranie całego spotkania jest dostępne do obejrzenia (dostępne tylko w języku angielskim) na stronie internetowej Myotubular Trust.