Diciembre de 2024: seminario web comunitario sobre XLMTM TAM4MTM

El 3 de diciembre de 2024, Myotubular Trust, una organización de pacientes con sede en el Reino Unido, organizó un seminario web comunitario para compartir actualizaciones sobre la interrupción del ensayo clínico TAM4MTM. El Dr. James Dowling, del SickKids Hosptial Toronto, es el investigador principal y patrocinador principal del estudio y describió los objetivos y las razones por las que se dio por finalizado el estudio.

Objetivo del estudio: el estudio TAM4MTM exploró la reutilización del tamoxifeno como un nuevo tratamiento para XLMTM. Los experimentos de laboratorio preclínicos sugirieron que el tamoxifeno podría mejorar los síntomas de los ratones con XLMTM.

Resultados del ensayo: dos participantes experimentaron problemas hepáticos importantes: uno tenía un trastorno hepatobiliar y empeoramiento de la función hepática, mientras que el otro desarrolló colestasis aguda. Ambos se recuperaron después de suspender el tamoxifeno. El ensayo se dio por finalizado debido a estas preocupaciones de seguridad, y se recomienda encarecidamente a los pacientes, las familias y los médicos que no utilicen tamoxifeno "fuera de indicación" para el tratamiento de la XLMTM.

Planes futuros: se prevé un informe completo de los datos de los resultados clínicos en 2025. Se está trabajando más para comprender la historia natural de la enfermedad hepática en la XLMTM, incluido el motivo por el que algunos pacientes desarrollan enfermedad hepática, cómo se desarrolla y cómo se puede tratar.

Hay más información, así como una grabación de la reunión completa disponible para ver (disponible solo en inglés) en el sitio web de Myotubular Trust.