Dezembro de 2024 - Webinar da comunidade TAM4MTM XLMTM

Em 3 de dezembro de 2024, o Myotubular Trust, uma organização de pacientes sediada no Reino Unido, organizou um webinar da comunidade para compartilhar atualizações sobre a descontinuação do ensaio clínico TAM4MTM. O Dr. James Dowling, do SickKids Hosptial Toronto, é o principal pesquisador principal e patrocinador do estudo, delineou os objetivos e as razões pelas quais o estudo foi encerrado.

Objetivo do estudo: O estudo TAM4MTM explorou a reutilização do tamoxifeno como um novo tratamento para XLMTM. Experimentos laboratoriais pré-clínicos sugeriram que o tamoxifeno poderia melhorar os sintomas de camundongos com XLMTM.

Resultados do ensaio: Dois participantes apresentaram problemas hepáticos significativos: um teve distúrbio hepatobiliar e piora da função hepática, enquanto o outro desenvolveu colestase aguda. Ambos se recuperaram após interromper o tamoxifeno. O teste foi encerrado devido a essas preocupações de segurança, e pacientes/famílias/médicos são fortemente aconselhados contra o uso "off-label" de tamoxifeno para XLMTM.

Planos futuros: Um relatório completo dos dados de resultados clínicos é esperado para 2025. Mais trabalho para entender a história natural da doença hepática em XLMTM está em andamento, incluindo por que alguns pacientes têm doença hepática, como ela se desenvolve e como pode ser tratada.

Mais informações, bem como uma gravação da reunião completa estão disponíveis para assistir (disponível apenas em inglês) no site do Myotubular Trust.