ديسمبر 2024 - ندوة مجتمعية عبر الإنترنت حول TAM4MTM XLMTM
في 3 ديسمبر 2024، استضافت Myotubular Trust، وهي منظمة للمرضى مقرها المملكة المتحدة، ندوة مجتمعية عبر الإنترنت لمشاركة التحديثات حول إيقاف التجربة السريرية TAM4MTM. الدكتور جيمس داولينج، من مستشفى SickKids في تورنتو، هو الباحث الرئيسي والراعي للدراسة، وقد حدد الأهداف والأسباب التي أدت إلى إنهاء الدراسة.
غرض الدراسة: استكشفت دراسة TAM4MTM إعادة استخدام عقار تاموكسيفين كعلاج جديد لـ XLMTM. أشارت التجارب المعملية قبل السريرية إلى أن عقار تاموكسيفين يمكن أن يحسن أعراض الفئران المصابة بـ XLMTM.
نتائج التجربة: عانى اثنان من المشاركين من مشاكل كبيرة في الكبد: كان أحدهما يعاني من اضطراب في القناة الصفراوية وتدهور وظائف الكبد، بينما أصيب الآخر بركود صفراوي حاد. تعافى كلاهما بعد التوقف عن تناول عقار تاموكسيفين. تم إنهاء التجربة بسبب هذه المخاوف المتعلقة بالسلامة، وننصح المرضى/العائلات/الأطباء بشدة بعدم استخدام عقار تاموكسيفين "خارج نطاق العلامة" لعلاج XLMTM.
الخطط المستقبلية: من المتوقع صدور تقرير كامل عن بيانات النتائج السريرية في عام 2025. ويجري المزيد من العمل لفهم التاريخ الطبيعي لأمراض الكبد في XLMTM، بما في ذلك سبب إصابة بعض المرضى بأمراض الكبد، وكيف تتطور، وكيف يمكن علاجها.
تتوفر مزيد من المعلومات، بالإضافة إلى تسجيل الاجتماع الكامل للمشاهدة (متاح باللغة الإنجليزية فقط) على موقع Myotubular Trust على الويب.