December 2024 - TAM4MTM XLMTM community webinar

Op 3 december 2024 organiseerde de Myotubular Trust, een in het Verenigd Koninkrijk gevestigde patiëntenorganisatie, een community webinar om updates te delen over de stopzetting van de TAM4MTM klinische proef. Dr. James Dowling, SickKids Hosptial Toronto, is de hoofdonderzoeker en sponsor van de studie en schetste de doelstellingen en redenen waarom de studie werd stopgezet.

Doel van de studie: De TAM4MTM-studie onderzocht het hergebruik van tamoxifen als een nieuwe behandeling voor XLMTM. Preklinische laboratoriumexperimenten suggereerden dat tamoxifen de symptomen van muizen met XLMTM zou kunnen verbeteren.

Resultaten van de studie: Twee deelnemers ondervonden aanzienlijke leverproblemen: de een had een hepatobiliaire aandoening en een verslechterende leverfunctie, terwijl de ander acute cholestasis ontwikkelde. Beiden herstelden na het stoppen met tamoxifen. De proef werd beëindigd vanwege deze veiligheidszorgen en patiënten/families/clinici wordt ten zeerste afgeraden om tamoxifen 'off-label' te gebruiken voor XLMTM.

Toekomstplannen:  Een volledig rapport met de klinische uitkomstgegevens wordt verwacht in 2025. Er wordt verder onderzoek gedaan om de natuurlijke geschiedenis van leverziekte bij XLMTM te begrijpen, inclusief waarom sommige patiënten leverziekte krijgen, hoe het zich ontwikkelt en hoe het kan worden behandeld.