दिसंबर 2024 - TAM4MTM XLMTM सामुदायिक वेबिनार

3 दिसंबर 2024 को, यूके स्थित रोगी संगठन, मायोट्यूबुलर ट्रस्ट ने TAM4MTM नैदानिक ​​परीक्षण को बंद करने पर अपडेट साझा करने के लिए एक सामुदायिक वेबिनार की मेजबानी की। डॉ. जेम्स डॉवलिंग, सिककिड्स हॉस्पिटल टोरंटो, अध्ययन के प्रमुख प्रधान अन्वेषक और प्रायोजक हैं, जिन्होंने अध्ययन को समाप्त करने के उद्देश्यों और कारणों को रेखांकित किया।

अध्ययन का उद्देश्य: TAM4MTM अध्ययन ने XLMTM के लिए एक नए उपचार के रूप में टैमोक्सीफेन को फिर से इस्तेमाल करने की खोज की। प्री-क्लिनिकल प्रयोगशाला प्रयोगों ने सुझाव दिया कि टैमोक्सीफेन XLMTM वाले चूहों के लक्षणों में सुधार कर सकता है।

परीक्षण के परिणाम: दो प्रतिभागियों ने महत्वपूर्ण यकृत संबंधी समस्याओं का अनुभव किया: एक को हेपेटोबिलरी विकार और बिगड़ता हुआ यकृत कार्य था, जबकि दूसरे को तीव्र कोलेस्टेसिस विकसित हुआ। टैमोक्सीफेन बंद करने के बाद दोनों ठीक हो गए। इन सुरक्षा चिंताओं के कारण परीक्षण को समाप्त कर दिया गया था, और रोगियों/परिवारों/चिकित्सकों को XLMTM के लिए टैमोक्सीफेन के "ऑफ-लेबल" उपयोग के खिलाफ दृढ़ता से सलाह दी जाती है।

भविष्य की योजनाएँ: 2025 में नैदानिक ​​परिणाम डेटा की एक पूरी रिपोर्ट की उम्मीद है। XLMTM में यकृत रोग के प्राकृतिक इतिहास को समझने के लिए आगे का काम जारी है, जिसमें यह भी शामिल है कि कुछ रोगियों को यकृत रोग क्यों होता है, यह कैसे विकसित होता है, और इसका इलाज कैसे किया जा सकता है।

अधिक जानकारी, साथ ही पूरी बैठक की रिकॉर्डिंग देखने के लिए (केवल अंग्रेजी में उपलब्ध) मायोट्यूबुलर ट्रस्ट वेबसाइट पर उपलब्ध है।