Dicembre 2024 - Webinar della community TAM4MTM XLMTM

Il 3 dicembre 2024, il Myotubular Trust, un'organizzazione di pazienti con sede nel Regno Unito, ha ospitato un webinar della community per condividere gli aggiornamenti sull'interruzione della sperimentazione clinica TAM4MTM. Il dott. James Dowling, SickKids Hospital Toronto, è il principale ricercatore principale e sponsor dello studio, ha delineato gli obiettivi e le ragioni per cui lo studio è stato interrotto.

Scopo dello studio: lo studio TAM4MTM ha esplorato il riutilizzo del tamoxifene come nuovo trattamento per XLMTM. Gli esperimenti di laboratorio preclinici hanno suggerito che il tamoxifene potrebbe migliorare i sintomi dei topi con XLMTM.

Risultati della sperimentazione: due partecipanti hanno avuto problemi epatici significativi: uno aveva disturbi epatobiliari e peggioramento della funzionalità epatica, mentre l'altro ha sviluppato colestasi acuta. Entrambi si sono ripresi dopo aver interrotto il tamoxifene. La sperimentazione è stata interrotta a causa di queste preoccupazioni sulla sicurezza e si sconsiglia vivamente ai pazienti/famiglie/clinici di non utilizzare tamoxifene "off-label" per XLMTM.

Piani futuri: si prevede un rapporto completo dei dati sugli esiti clinici nel 2025. Sono in corso ulteriori lavori per comprendere la storia naturale della malattia epatica in XLMTM, incluso il motivo per cui alcuni pazienti contraggono la malattia epatica, come si sviluppa e come può essere trattata.

Ulteriori informazioni, nonché una registrazione dell'incontro completo sono disponibili per la visione (disponibile solo in inglese) sul sito Web del Myotubular Trust.