Décembre 2024 - Webinaire communautaire TAM4MTM XLMTM

Le 3 décembre 2024, le Myotubular Trust, une organisation de patients basée au Royaume-Uni, a organisé un webinaire communautaire pour partager les mises à jour sur l'arrêt de l'essai clinique TAM4MTM. Le Dr James Dowling, de l'hôpital SickKids de Toronto, est le chercheur principal et le sponsor de l'étude et a décrit les objectifs et les raisons pour lesquelles l'étude a été interrompue.

Objectif de l'étude : L'étude TAM4MTM a exploré la réorientation du tamoxifène comme nouveau traitement pour le XLMTM. Des expériences précliniques en laboratoire ont suggéré que le tamoxifène pourrait améliorer les symptômes des souris atteintes de XLMTM.

Résultats de l'essai : Deux participants ont connu des problèmes hépatiques importants : l'un souffrait d'un trouble hépatobiliaire et d'une aggravation de la fonction hépatique, tandis que l'autre a développé une cholestase aiguë. Tous deux se sont rétablis après l'arrêt du tamoxifène. L'essai a été interrompu en raison de ces problèmes de sécurité, et il est fortement déconseillé aux patients/familles/cliniciens d'utiliser le tamoxifène « hors indication » pour le XLMTM.

Projets futurs :  Un rapport complet sur les données des résultats cliniques est prévu en 2025. Des travaux supplémentaires visant à comprendre l'histoire naturelle de la maladie du foie dans le cas du XLMTM sont en cours, notamment pourquoi certains patients développent une maladie du foie, comment elle se développe et comment elle peut être traitée.

De plus amples informations, ainsi qu'un enregistrement de la réunion complète, sont disponibles (disponibles en anglais uniquement) sur le site Web du Myotubular Trust.