À propos du registre

Un registre de patients est l'un des moyens les plus efficaces pour rapidement localiser et recruter des patients pour des essais cliniques. C’est particulièrement essentiel dans le cas des maladies plus rares comme la myopathie myotubulaire et centronucléaire.

Le Registre des patients atteints de myopathie myotubulaire et centronucléaire ((MTM et CNM) a été créé en 2013 par le Myotubular Trust en partenariat avec TREAT-NMD et un grand nombre d’éminents chercheurs en maladies neuromusculaires, au moment où de nouvelles stratégies thérapeutiques prometteuses sont en cours de développement pour le traitement des maladies musculaires en général et plus spécifiquement pour celui de la myopathie myotubulaire et centronucléaire. Une fois le moment venu, ces nouveaux traitements devront être testés lors d'essais cliniques.

Ce registre facilitera le recrutement de patients MTM et CNM pour des essais cliniques en aidant à identifier des candidats appropriés pour des essais particuliers, et en permettant aux patients d’être contactés et informés rapidement lorsqu’il y a un essai qui pourrait les intéresser sera disponible. Il peut aussi permettre d’informer les patients sur l’apparition de nouveaux traitements qui pourraient leur être appropriés. Le registre contribue également à la recherche en fournissant aux scientifiques des informations importantes sur la prévalence et l'évolution de la myopathie myotubulaire et centronucléaire.

L'université de Newcastle possède et gère de manière indépendante ce registre international dans le cadre du réseau neuromusculaire mondial TREAT-NMD. De plus amples informations sur les registres de patients sont disponibles sur le site Web TREAT-NMD.

Le registre est cofinancé par le Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK et Astellas Pharma Inc.