Sobre este Registro

Um registro de pacientes é uma das formas mais eficientes de localizar e recrutar rapidamente pacientes para ensaios clínicos. Isto é particularmente vital para condições mais raras, como miopatias miotubulares e centronucleares.

O Registro de Pacientes de Miopatias Miotubulares e Centronucleares (MTM-CNM) foi criado em 2013 pelo Myotubular Trust em parceria com o TREAT-NMD e alguns dos principais pesquisadores neuromusculares, motivado pelo fato de que novas estratégias terapêuticas promissoras estavam sendo desenvolvidas para doenças musculares em geral, e mais especificamente para as miopatias miotubulares e centronucleares. Quando chega o momento certo, quaisquer novos tratamentos precisam ser testados em ensaios clínicos.

Este registro facilitará o recrutamento de pacientes MTM e CNM para ensaios clínicos, ajudando a identificar candidatos adequados para ensaios específicos e permitindo que os pacientes sejam contatados e informados rapidamente quando houver um estudo em que possam estar interessados. Ele também pode ser usado para informar os pacientes sobre novos tratamentos que possam ser relevantes para eles. O registro também auxilia na pesquisa; fornecendo aos cientistas informações importantes sobre a prevalência e curso da miopatia miotubular e da miopatia centronuclear.

A Newcastle University possui e opera independentemente este registro internacional como parte da rede global TREAT-NMD Neuromuscular Network. Mais informações sobre os registros de pacientes estão disponíveis no site do TREAT-NMD.

O registro é cofinanciado pelo Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK e Astellas Pharma Inc.