Acerca de este registro
Un registro de pacientes es una de las formas más eficaces de localizar y reclutar rápidamente pacientes para los ensayos clínicos. Este aspecto es especialmente vital para las enfermedades más raras, como las miopatías miotubulares y centronucleares.
El Registro de pacientes con miopatías miotubulares y centronucleares (MTM-CNM) fue creado en 2013 por el Myotubular Trust en asociación con TREAT-NMD y una serie de investigadores neuromusculares punteros, movidos por el hecho de que se estaban desarrollando nuevas y prometedoras estrategias terapéuticas para las enfermedades musculares en general y más específicamente para las miopatías miotubulares y centronucleares. Llegado el momento, cualquier nuevo tratamiento debe probarse en ensayos clínicos.
Este registro facilitará el reclutamiento de pacientes con MTM y CNM para ensayos clínicos, ya que ayudará a identificar candidatos adecuados para ensayos particulares y permitirá que los pacientes sean contactados e informados rápidamente cuando haya un ensayo en el que puedan estar interesados. También puede utilizarse para informar a los pacientes sobre nuevos tratamientos que les puedan resultar relevantes. El registro también ayuda a la investigación, proporcionando a los científicos información importante sobre la prevalencia y el desarrollo de la miopatía miotubular y centronuclear.
La Universidad de Newcastle es propietaria y gestiona de forma independiente este registro internacional como parte de la TREAT-NMD Neuromuscular Network a nivel mundial. Dispone de más información sobre los registros de pacientes en el sitio web de TREAT-NMD.
El registro está cofinanciado por el Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK y Astellas Pharma Inc.