O Rejestrze

Rejestr pacjentów jest jednym z najskuteczniejszych sposobów na szybką lokalizację i rekrutację pacjentów do badań klinicznych. Jest to szczególnie ważne w przypadku rzadszych schorzeń, takich jak miopatie miotubularne i centronuklearne.

Rejestr Pacjentów z Miopatią Miotubularną i Centronuklearną został utworzony w 2013 roku przez Myotubular Trust we współpracy z TREAT-NMD i wieloma wiodącymi badaczami nerwowo-mięśniowymi, do czego skłonił ich fakt, że opracowywane są nowe, obiecujące strategie terapeutyczne dla chorób mięśni w ogóle, a w szczególności dla miopatii miotubularnych i centronuklearnych (MTM & CNM). Kiedy nadejdzie właściwy czas, każda nowa forma leczenia musi zostać przetestowana w badaniach klinicznych.

Rejestr pacjentów miopatii miotubularnej i centronuklearnej ułatwi rekrutację pacjentów z MTM i CNM do badań klinicznych, pomagając w identyfikacji odpowiednich pacjentów do poszczególnych badań oraz umożliwiając szybki kontakt z pacjentami i informowanie ich o badaniach, którymi mogą być zainteresowani. Może być on również wykorzystywany do informowania pacjentów o nowych metodach leczenia, które mogą być dla nich istotne. Rejestr pomaga również w prowadzeniu badań naukowych, dostarczając naukowcom ważnych informacji na temat częstości występowania i przebiegu miopatii miotubularnej i centronuklearnej.

Uniwersytet Newcastle jest właścicielem i niezależnym operatorem tego międzynarodowego rejestru w ramach globalnej sieci TREAT-NMD Neuromuscular Network. Więcej informacji na temat rejestrów pacjentów jest dostępnych na stronie internetowej TREAT-NMD.

Rejestr jest współfinansowany przez Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK i Astellas Pharma Inc.