Jak działają badania kliniczne

Badanie kliniczne to rygorystycznie kontrolowany test mający na celu zbadanie bezpieczeństwa i/lub skuteczności leków, urządzeń, metod leczenia lub środków zapobiegawczych u ludzi. Badania kliniczne przebiegają według ściśle określonego protokołu, który opisuje cele, plan i organizację badania. Protokół zawiera również informacje na temat informacji ogólnych oraz powodów przeprowadzenia badania, jak też zarys planu badania. Plan musi być starannie opracowany, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestnikom, jak również odpowiedzieć na konkretne pytanie badawcze. Protokół badania klinicznego opisuje:

• typ uczestnika badania
• harmonogram badań
• jakie procedury będą stosowane w badaniu
• leki i ich dawkowanie
• czas trwania badania.

Należy pamiętać, że tylko około 20 procent wszystkich badań klinicznych kończy się sukcesem, a zatem nie są one gwarancją, że leczenie będzie dostępne.

Jakie są poszczególne fazy badań klinicznych?

Faza I - ma na celu zbadanie bezpieczeństwa nowego leczenia i sprawdzenie, jak dobrze jest ono tolerowane. Często badania fazy I przeprowadzane są na niewielkiej liczbie ochotników (zazwyczaj zdrowych).

Faza II - sprawdza, jak dobrze działa leczenie na większej liczbie pacjentów.

Faza III - obejmuje większą liczbę pacjentów i przebiega tak samo jak faza II. Celem jest uzyskanie bardziej dogłębnego zrozumienia, jak skuteczne i korzystne jest leczenie.

Faza IV - odbywa się, gdy nowy lek przejdzie wszystkie poprzednie fazy i otrzyma pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Licencja marketingowa oznacza, że lek może być dostępny na receptę. Bezpieczeństwo, skutki uboczne i skuteczność leku są nadal badane w trakcie jego stosowania w praktyce.

Jak wziąć udział w badaniu?

Porozmawiaj ze swoim lekarzem, aby poinformować go, że jesteś zainteresowany udziałem w badaniach.

Przy planowaniu badań klinicznych bardzo ważne jest, aby można było szybko zidentyfikować odpowiednich uczestników i skontaktować się z nimi. Rejestr Pacjentów MTM i CNM ułatwia i przyspiesza wyszukiwanie pacjentów, którzy potencjalnie kwalifikują się do udziału w badaniach klinicznych i testach. Pacjenci (lub rodzice pacjentów poniżej 18 roku życia) mogą zapisać się do rejestru online.

Można również skontaktować się bezpośrednio z ośrodkiem prowadzącym badanie kliniczne, jeśli jest on znany. Skontaktuje się on wówczas z Państwa lokalnym lekarzem, którego zaangażowanie jest niezbędne.

Aby dowiedzieć się o aktualnych badaniach klinicznych dotyczących miopatii miotubularnej lub centronuklearnej,, skorzystaj z wyszukiwarki na stronie: https://clinicaltrials.gov/

Dlaczego ludzie biorą udział w badaniach klinicznych?

Różne osoby mają różne powody, aby wziąć udział w badaniu klinicznym.

Obecnie nie ma lekarstwa na miopatię miotubularną lub centronuklearną, ale prowadzone są badania nad możliwymi sposobami leczenia i wiele osób chce brać w nich bardziej aktywny udział, mając dodatkową nadzieję na jak najszybsze skorzystanie z nowych osiągnięć badawczych. Należy mieć świadomość, że chociaż rozpoczęcie badań klinicznych jest bardzo obiecującym znakiem, może to być długi proces i nie jest to gwarancją uzyskania leczenia na jego końcu.

Inną potencjalną zaletą jest to, że osoby biorące udział w badaniach klinicznych są monitorowane przy użyciu jeszcze bardziej rygorystycznych ocen niż zwykle, nawet po zakończeniu badania. Ta ścisła obserwacja może zaowocować lepszym zarządzaniem chorobą.

Ważne jest, aby pamiętać, że badania kliniczne mogą również nieść ze sobą ryzyko. Bycie dobrze poinformowanym przed podjęciem decyzji o wzięciu udziału w badaniu klinicznym jest tutaj kluczowym.

Istotne jest, aby zrozumieć szczegóły procesu badania klinicznego oraz wpływ, jaki ma ono na uczestników i ich rodziny, zanim podejmie się ostateczne zobowiązanie.

Jakie jest ryzyko wzięcia udziału w badaniu?

Wielu pacjentów bardzo chętnie angażuje się w badania kliniczne, jednak bardzo ważne jest, aby zrozumieć, co się z tym wiąże. Przed podjęciem decyzji o wzięciu udziału w badaniu powinni oni bardzo dokładnie omówić jego przebieg z pielęgniarką lub lekarzem prowadzącym badanie.

Główną wadą jest to, że badania często wiążą się z licznymi i częstymi wizytami w szpitalu, co nie zawsze jest łatwe lub praktyczne. Niektóre z procedur mogą być bolesne, na przykład zastrzyki i biopsje, i zawsze istnieje ryzyko wystąpienia niepożądanych reakcji na leczenie.

Uczestnicy badania muszą również pamiętać, że leczenie, które otrzymają, może nie przynieść im bezpośrednich korzyści - istnieje możliwość, że otrzymają bardzo niską dawkę leku lub nawet placebo (leczenie, które nie ma efektu terapeutycznego, stosowane jako kontrola w badaniach klinicznych).

Wszystkie te aspekty powinny być szczegółowo omówione z pielęgniarką lub lekarzem prowadzącym badanie przed podjęciem decyzji i wyrażeniem zgody na udział w badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu klinicznym?

Wszystkie badania kliniczne posiadają wytyczne dotyczące tego, kto może wziąć w nich udział - nazywa się je kryteriami "kwalifikacji" lub "włączenia" i są one wymienione w protokole badania klinicznego.

Kryteria włączenia" to czynniki, które pozwalają komuś wziąć udział w badaniu klinicznym. Kryteria wyłączenia" to czynniki, które dyskwalifikują kogoś z udziału w badaniu. Kryteria te są zazwyczaj bardzo surowe i opierają się na takich czynnikach jak wiek, płeć, rodzaj i stadium choroby, historia wcześniejszego leczenia i inne warunki medyczne. Przed przystąpieniem do badania klinicznego uczestnik musi się do niego zakwalifikować.

Kryteria włączenia i wyłączenia nie gwarantują bezpieczeństwa uczestników. Na przykład, niektóre podstawowe, ale nieznane schorzenia mogą sprawić, że udział w badaniu będzie niebezpieczny. Stosuje się je, aby umożliwić badaczom uzyskanie wiarygodnych wyników, co jest niezbędne do jak najszybszego wprowadzenia leku na rynek, tak aby szersza populacja mogła odnieść korzyści.

Kryteria włączenia zwiększają również wiarygodność wyników, zapewniając, że wszystkie osoby biorące udział w badaniu mają podobne objawy na początku badania. Bez tych kryteriów interpretacja wyników byłaby trudna (jeśli nie niemożliwa) dla badaczy, ponieważ jeśli jeden pacjent zareagował na leczenie, a inny nie, nie wiedzieliby, czy było to spowodowane lekiem, czy też wynikało z różnic w ich stanie zdrowia na początku. Jest to szczególnie pomocne we wczesnych fazach badań klinicznych, kiedy często jest tylko kilku uczestników.

W większości przypadków osoby, które chcą wziąć udział w badaniu klinicznym, będą miały łatwiej, jeśli będą mieszkać stosunkowo blisko zespołu osób prowadzących badanie, ponieważ będą musiały być często monitorowane. Organizatorzy badań klinicznych zazwyczaj zwracają koszty podróży (w granicach rozsądku).

Co to jest świadoma zgoda?

Świadoma zgoda to sytuacja, w której badacze dostarczają potencjalnym uczestnikom informacji na temat badania klinicznego, aby pomóc im w podjęciu decyzji, czy chcą wziąć udział w badaniu.

Proces świadomej zgody ma na celu ochronę uczestników i powinien dostarczyć im wystarczających informacji, aby zrozumieli ryzyko, potencjalne korzyści i alternatywy dla badania. Oprócz dokumentu świadomej zgody, proces ten może obejmować materiały informacyjne, instrukcje ustne, sesje pytań i odpowiedzi oraz działania mające na celu sprawdzenie zrozumienia przez uczestnika.

Ogólnie rzecz biorąc, przed przystąpieniem do badania klinicznego osoba musi podpisać dokument świadomej zgody, aby wykazać, że dostarczono jej informacje o ryzyku, potencjalnych korzyściach i alternatywach oraz aby wykazać, że je rozumie. Podpisanie dokumentu i wyrażenie zgody nie jest umową; uczestnicy mogą wycofać się z badania w każdej chwili, nawet jeśli badanie jeszcze się nie zakończyło.

Jak długo trwa badanie kliniczne?

Czas trwania badania klinicznego różni się w zależności od tego, co jest badane i od protokołu. O tym, jak długo będzie trwało badanie, uczestnicy dowiadują się przed zgłoszeniem się do badania.

Co należy wiedzieć przed zgłoszeniem się do badania klinicznego?

Bardzo ważnym jest, aby przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu klinicznym dowiedzieć się jak najwięcej o nim. Powinieneś czuć się swobodnie, zadając członkom zespołu opieki zdrowotnej tyle pytań na temat badania, ile tylko potrzebujesz. Poniżej znajdują się przykłady pytań, które mogą być pomocne w rozmowie z zespołem opieki zdrowotnej zajmującym się badaniem klinicznym:

• Jaki jest cel badania?
• Kto będzie brał udział w badaniu?
• Dlaczego badacze uważają, że to eksperymentalne leczenie może być skuteczne?
• Czy to leczenie było już wcześniej testowane?
• Jakiego rodzaju testy, procedury lub zabiegi są przeprowadzane w ramach badania?
• Co będę musiał zrobić?
• Jakie jest możliwe ryzyko, skutki uboczne i korzyści z badania?
• Jak to badanie może wpłynąć na moje codzienne życie? Jaki wpływ może ono mieć na moją rodzinę?
• Jak długo będzie trwało badanie?
• Gdzie odbywa się badanie?
• Czy będę musiał/a pozostać w szpitalu?
• Jak często będę musiał/a odwiedzać szpital lub klinikę?
• Kto zapłaci za leczenie eksperymentalne?
• Czy otrzymam zwrot innych kosztów, takich jak koszty podróży?
• Jakiego rodzaju długoterminowa opieka pooperacyjna jest częścią tego badania?
• Skąd będę wiedzieć, czy leczenie eksperymentalne działa?
• Czy zostaną mi przedstawione wyniki badania?
• Kto będzie kierował moją opieką?