Como funcionam os ensaios clínicos
Um ensaio clínico é um teste rigorosamente controlado projetado para examinar a segurança e/ou a eficácia de medicamentos, dispositivos, tratamentos ou medidas preventivas em humanos. Os ensaios clínicos seguem um protocolo rigoroso que descreve os objetivos, desenho e organização do ensaio. O protocolo também fornece informações sobre os antecedentes e motivos de um ensaio, e delineia o plano do estudo. O plano deve ser cuidadosamente projetado para garantir a segurança dos participantes, assim como para responder a perguntas específicas de pesquisa. O protocolo do estudo clínico descreve:
- o tipo de participante para o estudo
- o cronograma de testes
- quais procedimentos estarão envolvidos no julgamento
- medicações e dosagens
- a duração do ensaio
Deve-se lembrar que apenas cerca de 20% de todos os ensaios clínicos são bem sucedidos e, portanto, não são uma garantia de que um tratamento se tornará disponível.
Quais são as diferentes fases de um ensaio clínico?
A Fase I visa testar a segurança de um novo tratamento e ver o quão bem ele é tolerado. Muitas vezes os estudos da Fase I são feitos com um pequeno número de voluntários (geralmente saudáveis).
A Fase II testa como um tratamento funciona bem em um número maior de pacientes.
A Fase III envolve um número maior de pacientes e segue o mesmo processo que a Fase II. O objetivo é obter um entendimento mais profundo de quão eficaz e benéfico o tratamento é.
A Fase IV ocorre quando o novo tratamento passa em todas as fases anteriores e recebe uma licença de comercialização. Uma licença de comercialização significa que o medicamento pode ser disponibilizado por meio de prescrição médica. A segurança, os efeitos colaterais e a eficácia do medicamento continuam a ser estudados enquanto ele está sendo utilizado na prática.
Como participar de um ensaio?
Fale com seu médico ou médica para que ele(a) saiba que você está interessado em participar de um ensaio.
Ao planejar um ensaio clínico, é muito importante que os participantes adequados possam ser identificados e contatados rapidamente. O Registro de Pacientes MTM e CNM torna mais fácil e rápido encontrar pacientes potencialmente elegíveis para pesquisas e ensaios clínicos. Os pacientes (ou pais de pacientes menores de 18 anos) podem fazer parte do registro online.
Você também pode entrar em contato diretamente com o centro envolvido no ensaio clínico, se você o conhecer. Eles então entrarão em contato com seu médico ou médica local, cujo envolvimento é essencial.
Para saber mais sobre os ensaios clínicos atuais em Miopatia Miotubular ou Miopatia Centronuclear, use a caixa de pesquisa em: https://clinicaltrials.gov/
Por que as pessoas participam de ensaios clínicos?
Pessoas diferentes têm razões diferentes para participar de um ensaio clínico.
Atualmente não há cura para a Miopatia Miotubular ou Centronuclear, mas estão sendo realizadas pesquisas sobre possíveis tratamentos e muitas pessoas querem ter um papel mais ativo nisto, com a esperança adicional de se beneficiar de novos desenvolvimentos de pesquisa o mais rápido possível. É importante estar ciente de que embora o início de um ensaio clínico seja um sinal muito promissor, pode ser um processo longo e não é uma garantia para um tratamento no final do mesmo.
Outra vantagem potencial é que as pessoas que participam de ensaios clínicos são acompanhadas usando avaliações ainda mais rigorosas do que o normal, mesmo depois que o ensaio tenha terminado. Esta atenção especial pode resultar em um melhor gerenciamento da condição.
É importante lembrar que os ensaios clínicos também podem acarretar riscos. É crucial estar bem informado antes de tomar a decisão de participar de um ensaio clínico.
É essencial compreender os detalhes do processo de ensaio clínico, e o impacto que ele tem sobre os participantes e suas famílias antes que um compromisso final seja assumido.
Quais são os riscos de participar de um ensaio clínico?
Muitos pacientes estão muito dispostos a se envolver em ensaios clínicos, entretanto, é muito importante compreender o que está envolvido. Antes de se comprometerem a participar, eles devem ter uma discussão muito detalhada sobre o estudo com o enfermeiro ou médico do estudo.
A principal desvantagem é que os estudos muitas vezes envolvem visitas múltiplas e frequentes ao hospital, o que pode nem sempre ser fácil ou prático. Alguns dos procedimentos podem ser dolorosos, por exemplo, injeções e biópsias, e há sempre um risco de reações adversas ao tratamento.
Os participantes de um estudo também têm que ter em mente que o tratamento que recebem pode não proporcionar nenhum benefício direto para eles - há uma chance de que lhes seja dada uma dose muito baixa do medicamento, ou mesmo um placebo (um tratamento que não tem efeito terapêutico, usado como controle em estudos clínicos).
Todos estes aspectos devem ser discutidos em detalhes com o enfermeiro ou médico do estudo antes de se comprometer e dar o consentimento para participar de um estudo.
Quem pode participar de um ensaio clínico?
Todos os ensaios clínicos têm diretrizes sobre quem pode participar - estas são chamadas de critérios de “elegibilidade” ou “inclusão” e estão listadas no protocolo do ensaio clínico.
Os 'critérios de inclusão' são fatores que permitem que alguém participe de um ensaio clínico. Os 'critérios de exclusão' são fatores que desqualificam alguém de participar. Estes critérios são geralmente muito rigorosos e se baseiam em fatores como idade, sexo, tipo e estágio de uma doença, histórico de tratamento anterior e outras condições médicas. Antes de participar de um ensaio clínico, um participante deve se qualificar para o estudo.
Os critérios de inclusão e exclusão não são garantia de que os participantes estarão seguros. Por exemplo, algumas condições subjacentes, mas desconhecidas, podem tornar a participação no estudo perigosa. Elas são usadas para permitir que os pesquisadores produzam resultados confiáveis, o que é essencial para que o tratamento chegue ao mercado o mais rápido possível, para que uma população mais ampla possa se beneficiar.
Os critérios de inclusão também aumentam a confiabilidade dos resultados, garantindo que todos os participantes tenham sintomas semelhantes no início do experimento. Sem o critério seria difícil (se não impossível) para os pesquisadores interpretarem os resultados, pois se um paciente respondesse ao tratamento e outro não, eles não saberiam se era devido ao medicamento ou se era resultado de diferenças em sua condição para começar. Isto é especialmente útil nas fases iniciais de um ensaio clínico, quando muitas vezes há apenas alguns participantes.
Na maioria das circunstâncias, as pessoas que desejam participar de um ensaio clínico acharão mais fácil se viverem relativamente perto da equipe de pessoas que estão conduzindo a pesquisa, pois precisam ser monitoradas com frequência. Os organizadores dos ensaios clínicos normalmente reembolsarão os custos de viagem (dentro do razoável).
O que é o consentimento informado?
O consentimento informado é quando os pesquisadores fornecem aos potenciais participantes informações sobre um ensaio clínico, para ajudá-los a decidir se querem participar do mesmo.
O processo de consentimento informado tem como objetivo proteger os participantes e deve fornecer informações suficientes para que eles compreendam os riscos, os benefícios potenciais, e as alternativas ao estudo. Além do documento de consentimento informado, o processo pode envolver materiais informativos, instruções verbais, sessões de perguntas e respostas e atividades para medir a compreensão dos participantes.
Em geral, uma pessoa deve assinar um documento de consentimento informado antes de participar de um ensaio clínico para mostrar que lhe foram fornecidas as informações sobre os riscos, benefícios potenciais e alternativas, e para mostrar que o entendeu. Assinar o documento e fornecer o consentimento não é um contrato; os participantes podem se retirar de um estudo a qualquer momento, mesmo que o estudo não tenha terminado.
Quanto tempo dura um ensaio clínico?
A duração de um ensaio clínico varia dependendo do que está sendo testado, e do protocolo. Os participantes são informados quanto tempo o estudo durará antes de se inscreverem.
O que é importante saber antes de se inscrever em um ensaio clínico?
É essencial saber o máximo possível sobre o ensaio clínico antes de dar o consentimento para participar. Você deve se sentir à vontade para fazer aos membros da equipe de saúde tantas perguntas quantas forem necessárias sobre o ensaio. Abaixo você pode encontrar exemplos de perguntas que as pessoas podem achar úteis para discutir com a equipe de saúde do ensaio clínico:
- Qual é o objetivo do estudo?
- Quem vai participar do estudo?
- Por que os pesquisadores acreditam que este tratamento experimental pode ser eficaz?
- Este tratamento já foi testado antes?
- Que tipos de testes, procedimentos ou tratamentos estão envolvidos no estudo?
- O que eu terei que fazer?
- Quais são os possíveis riscos, efeitos colaterais e benefícios do estudo?
- Como este estudo pode afetar minha vida diária? Que efeito ele pode ter sobre minha família?
- Quanto tempo durará o estudo?
- Onde o estudo é realizado?
- Eu precisarei ficar no hospital?
- Com que frequência terei que visitar o hospital ou a clínica?
- Quem pagará pelo tratamento experimental?
- Serei reembolsado por outras despesas, como viagem?
- Que tipo de acompanhamento de longo prazo faz parte deste estudo?
- Como saberei se o tratamento experimental está funcionando?
- Os resultados do tratamento experimental serão fornecidos a mim?
- Quem será o responsável pelos meus cuidados?