Cómo funcionan los ensayos clínicos
Un ensayo clínico es una prueba rigurosamente controlada diseñada para examinar la seguridad o eficacia de medicamentos, dispositivos, tratamientos o medidas preventivas en seres humanos. Los ensayos clínicos siguen un protocolo estricto que describe los objetivos, el diseño y la organización del ensayo. El protocolo también proporciona información sobre los antecedentes y las razones de un ensayo, además de describir el plan del estudio. Dicho plan debe estar cuidadosamente diseñado para garantizar la seguridad de los participantes, así como para responder a la(s) pregunta(s) específica(s) de la investigación. El protocolo del ensayo clínico describe:
- el tipo de participante en el ensayo,
- el calendario de pruebas,
- qué procedimientos se llevarán a cabo en el ensayo,
- la medicación y las dosis,
- la duración del ensayo.
Hay que recordar que solo un 20 por ciento de los ensayos clínicos tienen éxito, por lo que no son una garantía de que el tratamiento vaya a estar disponible.
¿Cuáles son las diferentes fases de un ensayo clínico?
Fase I: tiene como objetivo comprobar la seguridad de un nuevo tratamiento y ver cómo se tolera. A menudo, los estudios en fase I se realizan en un pequeño número de voluntarios (normalmente sanos).
Fase II: prueba la eficacia de un tratamiento en un número mayor de pacientes.
Fase III: incluye un mayor número de pacientes y sigue el mismo proceso que la fase II. El objetivo es conocer más a fondo la eficacia y los beneficios del tratamiento.
Fase IV: tiene lugar una vez que el nuevo tratamiento ha superado todas las fases anteriores y ha obtenido la autorización de comercialización. La licencia de comercialización significa que el medicamento se puede vender con receta médica. La seguridad, los efectos secundarios y la eficacia del medicamento se siguen estudiando mientras se utiliza en la práctica.
¿Cómo participar en un ensayo?
Hable con su médico para informarle de que está interesado en participar en ensayos clínicos.
A la hora de planificar un ensayo clínico, es muy importante poder identificar a los participantes adecuados y ponerse en contacto con ellos rápidamente. El Registro de pacientes con MMT y MCN facilita y agiliza la búsqueda de pacientes potencialmente aptos para participar en investigaciones y ensayos clínicos. Los pacientes (o los progenitores de pacientes menores de 18 años) pueden inscribirse en el registro en línea.
También puede ponerse en contacto directamente con el centro que participa en el ensayo clínico, si lo conoce. Ellos se pondrán en contacto con su médico local, cuya participación es esencial.
Para conocer los ensayos clínicos actuales sobre la miopatía miotubular o centronuclear, utilice el cuadro de búsqueda en: https://clinicaltrials.gov/
¿Por qué participa la gente en los ensayos clínicos?
Cada persona tiene diferentes razones para participar en un ensayo clínico.
Actualmente no existe cura para la miopatía miotubular o centronuclear, pero se están investigando posibles tratamientos y muchas personas quieren tener un papel más activo, con la esperanza adicional de beneficiarse de los nuevos avances de la investigación lo antes posible. Es importante ser consciente de que, aunque el inicio de un ensayo clínico es una señal muy prometedora, puede ser un proceso largo y no es garantía de que surja un tratamiento al final del mismo.
Otra posible ventaja es que las personas que participan en los ensayos clínicos son objeto de un seguimiento más estricto de lo habitual, incluso después de que finalice el ensayo. Esta vigilancia estrecha podría dar lugar a un tratamiento mejor de la enfermedad.
Resulta importante recordar que los ensayos clínicos también pueden conllevar riesgos. Es fundamental estar bien informado antes de tomar la decisión de participar en un ensayo clínico.
Por ello, es esencial comprender los detalles del proceso del ensayo clínico y cómo afecta a los participantes y sus familias antes de asumir un compromiso definitivo.
¿Cuáles son los riesgos de participar en un ensayo?
Muchos pacientes están muy dispuestos a participar en ensayos clínicos, pero es muy importante entender lo que implica. Antes de comprometerse a participar, deben tener una conversación muy detallada sobre el estudio con el profesional sanitario o médico del ensayo.
La principal desventaja es que los estudios suelen implicar múltiples y frecuentes visitas al centro médico, lo que no siempre resulta fácil ni práctico. Algunos de los procedimientos pueden ser dolorosos, por ejemplo, las inyecciones y las biopsias, y siempre existe el riesgo de reacciones adversas al tratamiento.
Los participantes en un ensayo también tienen que tener en cuenta que el tratamiento que reciben podría no aportarles ningún beneficio directo: existe la posibilidad de que se les administre una dosis muy baja del fármaco, o incluso un placebo (un tratamiento que no tiene efecto terapéutico, utilizado como control en los ensayos clínicos).
Todos estos aspectos deben discutirse en detalle con el profesional sanitario o médico del ensayo antes de comprometerse y dar el consentimiento para participar en un ensayo.
¿Quién puede participar en un ensayo clínico?
Todos los ensayos clínicos tienen directrices sobre quién puede participar: se denominan criterios de "idoneidad" o "inclusión" y figuran en el protocolo del ensayo clínico.
Los "criterios de inclusión" son factores que permiten a alguien participar en un ensayo clínico. Los "criterios de exclusión" son factores que descalifican a alguien para participar. Estos criterios suelen ser muy estrictos y se basan en factores como la edad, el sexo, el tipo y el estadio de la enfermedad, el historial de tratamientos anteriores y otras enfermedades. Antes de unirse a un ensayo clínico, el participante debe cumplir los requisitos para participar en el estudio.
Los criterios de inclusión y exclusión no garantizan la seguridad de los participantes. Por ejemplo, algunas condiciones subyacentes, pero desconocidas, podrían hacer que la participación en el ensayo fuera peligrosa. Se utilizan para que los investigadores puedan obtener resultados fiables, lo que resulta esencial para que el tratamiento llegue al mercado lo antes posible y la población en general pueda beneficiarse.
Los criterios de inclusión también aumentan la fiabilidad de los resultados al garantizar que todas las personas que participan tienen síntomas similares al principio del ensayo. Sin los criterios sería difícil (si no imposible) que los investigadores interpretaran los resultados, porque si un paciente respondiera al tratamiento y otro no, no sabrían si se debe al fármaco o si es resultado de las diferencias en su estado inicial. Esto es especialmente útil en las primeras fases de un ensayo clínico, cuando suele haber pocos participantes.
En la mayoría de las circunstancias, a las personas que desean participar en un ensayo clínico les resultará más fácil si viven relativamente cerca del equipo de personas que llevan a cabo la investigación, debido a la frecuencia con la que deben estar supervisadas. Los organizadores del ensayo clínico suelen reintegrar los gastos de viaje (dentro de lo razonable).
¿Qué es el consentimiento informado?
El consentimiento informado es el momento en que los investigadores proporcionan a los posibles participantes información sobre un ensayo clínico, para ayudarles a decidir si quieren participar en él.
El proceso de consentimiento informado tiene por objeto proteger a los participantes y debe proporcionarles suficiente información para que comprendan los riesgos, los posibles beneficios y las alternativas del estudio. Además del documento de consentimiento informado, el proceso puede incluir materiales informativos, instrucciones verbales, sesiones de preguntas y respuestas y actividades para medir la comprensión del participante.
En general, una persona debe firmar un documento de consentimiento informado antes de participar en un ensayo clínico para demostrar que se le ha proporcionado la información sobre los riesgos, los posibles beneficios y las alternativas, y para demostrar que entiende dicha información. Firmar el documento y otorgar el consentimiento no es un contrato; los participantes pueden retirarse de un estudio en cualquier momento, incluso si que haya terminado el estudio.
¿Cuánto dura un ensayo clínico?
La duración de un ensayo clínico varía en función de lo que se esté probando y del protocolo. A los participantes se les informa de la duración del ensayo antes de inscribirse.
¿Qué resulta importante saber antes de inscribirse en un ensayo clínico?
Es esencial saber todo lo posible sobre el ensayo clínico antes de otorgar el consentimiento para participar. Debe sentirse cómodo haciendo a los miembros del equipo médico todas las preguntas que necesite sobre el ensayo. A continuación encontrará ejemplos de preguntas que pueden ser útiles para tratar con el equipo médico del ensayo clínico:
- ¿Cuál es el objetivo del estudio?
- ¿Quién va a participar en el estudio?
- ¿Por qué creen los investigadores que este tratamiento experimental puede ser eficaz?
- ¿Se ha probado antes este tratamiento?
- ¿Qué tipo de pruebas, procedimientos o tratamientos se realizan en el ensayo?
- ¿Qué tendré que hacer?
- ¿Cuáles son los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios del estudio?
- ¿Cómo puede afectar este ensayo a mi vida diaria? ¿Qué efecto puede tener en mi familia?
- ¿Cuánto durará el ensayo?
- ¿Dónde tiene lugar el ensayo?
- ¿Tendré que permanecer en el hospital?
- ¿Con qué frecuencia tendré que visitar el hospital o el centro médico?
- ¿Quién pagará el tratamiento experimental?
- ¿Se me reintegrarán otros gastos, como los de viaje?
- ¿Qué tipo de seguimiento a largo plazo forma parte de este estudio?
- ¿Cómo sabré si el tratamiento experimental está funcionando?
- ¿Se me facilitarán los resultados del ensayo?
- ¿Quién se encargará de mis cuidados?