Hoe klinische studies werken

Een klinische studie (ook wel proef genoemd) is een streng gecontroleerde test die bedoeld is om de veiligheid en/of doeltreffendheid van geneesmiddelen, apparaten, behandelingen of preventieve maatregelen bij mensen te onderzoeken. Klinische studies worden uitgevoerd volgens een strikt protocol waarin de doelstellingen, de opzet en de organisatie van de studie worden beschreven. Het protocol geeft ook informatie over de achtergrond van en redenen voor een studie, en schetst het onderzoeksplan. Het plan moet zorgvuldig worden opgesteld om de veiligheid van de deelnemers te waarborgen en de specifieke onderzoeksvraag of -vragen te beantwoorden. Het protocol van de klinische studie beschrijft:

het soort deelnemers aan het onderzoek
het tijdschema van de studies
welke procedures bij het onderzoek zullen worden gevolgd
de medicijnen en doseringen
de duur van het onderzoek

NB: slechts ongeveer 20 procent van alle klinische studies zijn succesvol, en er is dus geen garantie dat een behandeling beschikbaar zal komen.

Wat zijn de verschillende fasen van een klinische studie?

Fase I - is bedoeld om de veiligheid van een nieuwe behandeling te testen en te zien hoe goed die wordt verdragen. Vaak worden fase I-studies uitgevoerd op een klein aantal (meestal gezonde) vrijwilligers.

Fase II - test hoe goed een behandeling werkt op een groter aantal patiënten.

Fase III - omvat een groter aantal patiënten en volgt dezelfde procedure als fase II. Het doel is een grondiger inzicht te krijgen in de effectiviteit en het heilzame effect van de behandeling.

Fase IV - vindt plaats wanneer de nieuwe behandeling alle voorgaande fasen heeft doorlopen en een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen. Een vergunning voor het in de handel brengen betekent dat het geneesmiddel op recept verkrijgbaar is. De veiligheid, bijwerkingen en werkzaamheid van het geneesmiddel worden nog steeds bestudeerd terwijl het in de praktijk wordt gebruikt.

Hoe neemt u deel aan een studie?

Vertel uw arts dat u geïnteresseerd bent in deelname aan studies.

Bij het plannen van een klinische studie is het van groot belang dat geschikte deelnemers snel kunnen worden geïdentificeerd en benaderd. Het patiëntenregister van MTM en CNM maakt het eenvoudiger en sneller om patiënten te vinden die mogelijk in aanmerking komen voor klinisch onderzoek en studies. Patiënten (of ouders van patiënten jonger dan 18 jaar) kunnen zich online inschrijven in het register.

U kunt ook rechtstreeks contact opnemen met het centrum dat bij de klinische studie betrokken is, als u dat centrum kent. Zij zullen dan contact opnemen met uw eigen arts; het is van essentieel belang dat uw arts hierbij betrokken wordt.

Om meer te weten te komen over de huidige klinische studies betreffende Myotubulaire of Centronucleaire Myopathie, gebruikt u het zoekveld op: https://clinicaltrials.gov/

Waarom nemen mensen deel aan klinische studies?

Verschillende mensen hebben verschillende redenen om deel te nemen aan een klinische studie.

Er is momenteel geen genezing voor Myotubulaire of Centronucleaire Myopathie, maar er wordt onderzoek gedaan naar mogelijke behandelingen. Veel mensen willen hier een actievere rol in spelen, met daarbij de hoop om zo snel mogelijk te kunnen profiteren van nieuwe ontwikkelingen in het onderzoek. Hoewel de start van een klinische studie een veelbelovend teken is, is het belangrijk te beseffen dat het een lang proces kan zijn en dat er geen garantie is dat dit in een behandelwijze resulteert.

Een ander mogelijk voordeel is dat mensen die aan klinische studies deelnemen, ook na afloop van de studie strikter dan gewoonlijk worden gevolgd. Deze nauwlettende aandacht kan leiden tot een betere beheersing van de ziekte.

Het is belangrijk om te onthouden dat klinische studies ook risico's met zich mee kunnen brengen. Het is van cruciaal belang dat u goed geïnformeerd bent voordat u besluit deel te nemen aan een klinische studie.

Voordat een definitieve toezegging wordt gedaan, is het van essentieel belang dat alle details van het proces van klinische studies en de gevolgen ervan voor deelnemers en hun familie, worden begrepen.

Wat zijn de risico's van deelname aan een studie?

Veel patiënten willen graag meedoen aan een klinische studie, maar het is van belang dat men begrijpt wat er allemaal bij komt kijken. Voordat ze toezeggen om deel te nemen, moeten ze een uitgebreid gesprek over het onderzoek voeren met de verpleegkundige of arts die aan de studie zijn verbonden.

Het grootste nadeel is dat studies vaak veel en frequente bezoeken aan het ziekenhuis inhouden, wat niet altijd gemakkelijk of praktisch is. Sommige procedures, zoals injecties en biopsieën, kunnen pijnlijk zijn, en er is altijd een risico dat de behandeling bijwerkingen heeft.

Deelnemers aan een studie moeten er ook rekening mee houden dat de behandeling die zij krijgen misschien geen direct voordeel voor hen oplevert - de kans bestaat dat zij een zeer lage dosis van het geneesmiddel krijgen, of zelfs een placebo (een behandeling die geen therapeutisch effect heeft en die in klinische studies als controle wordt gebruikt).

Al deze aspecten moeten in detail worden besproken met de verpleegkundige of arts die de studie uitvoert, voordat u zich vastlegt en toestemming geeft om deel te nemen aan een studie.

Wie kan er deelnemen aan een klinische studie?

Alle klinische onderzoeken hebben richtlijnen over wie mag deelnemen - dit worden 'geschiktheids'- of 'inclusie'-criteria genoemd en deze staan vermeld in het klinische onderzoeksprotocol.

‘Inclusiecriteria' zijn factoren die iemand in staat stellen aan een klinische studie deel te nemen. Exclusiecriteria zijn factoren die iemand uitsluiten van deelname. Deze criteria zijn meestal zeer streng en gebaseerd op factoren als leeftijd, geslacht, type en stadium van een ziekte, eerdere behandelingsgeschiedenis en andere medische aandoeningen. Voordat een deelnemer aan een klinische studie kan deelnemen, moet hij of zij in aanmerking komen voor de studie.

Inclusie- en exclusiecriteria zijn geen garantie voor de veiligheid van de deelnemers. Zo kunnen sommige onderliggende maar onbekende aandoeningen deelname aan de studie gevaarlijk maken. De criteria worden gebruikt om de onderzoekers in staat te stellen betrouwbare resultaten te produceren. Dit is van essentieel belang om de behandeling zo snel mogelijk op de markt te brengen, zodat een ruimere bevolkingsgroep ervan kan profiteren.

Inclusiecriteria vergroten ook de betrouwbaarheid van de resultaten doordat zij ervoor zorgen dat iedereen die aan de studie deelneemt, bij aanvang van de studie vergelijkbare symptomen heeft. Zonder deze criteria zou het voor de onderzoekers moeilijk (zo niet onmogelijk) zijn om de resultaten te interpreteren. Immers, als de ene patiënt wel en de andere niet op de behandeling reageert, weet men niet of dit aan het geneesmiddel ligt of dat het een gevolg is van verschillen in de toestand van de patiënt. Inclusiecriteria zijn vooral nuttig in de eerste fasen van een klinische studie, wanneer er vaak maar een paar deelnemers zijn.

Meestal is het gemakkelijker voor mensen die aan een klinische studie willen deelnemen als zij relatief dicht bij de onderzoekslocatie wonen, omdat zij vaak moeten worden gecontroleerd. De organisatoren van de klinische studie vergoeden gewoonlijk de reiskosten (binnen redelijke grenzen).

Wat is geïnformeerde toestemming?

Geïnformeerde toestemming betekent dat onderzoekers potentiële deelnemers informatie geven over een klinische studie, zodat zij op basis van die informatie kunnen beslissen of zij aan de studie willen deelnemen.

De procedure betreffende geïnformeerde toestemming is bedoeld om deelnemers te beschermen en moet hen voldoende informatie geven om de risico’s en de mogelijke voordelen van het onderzoek te begrijpen, alsook de alternatieven voor het onderzoek. Naast het document inzake geïnformeerde toestemming kan de procedure informatiemateriaal, mondelinge instructies, vraag-en-antwoordsessies en overige activiteiten omvatten om het begrip van de deelnemers te meten.

Doorgaans moet iemand een document inzake “Geïnformeerde toestemming” ondertekenen voordat hij aan een klinische studie deelneemt, om aan te tonen dat hij of zij informatie over de risico's, mogelijke voordelen en alternatieven heeft gekregen en deze begrijpt. Het ondertekenen van het document en het geven van toestemming is geen contract; deelnemers kunnen zich op elk moment uit een onderzoek terugtrekken, zelfs als het onderzoek nog niet is afgelopen.

Hoe lang duurt een klinische studie?

De duur van een klinisch onderzoek varieert afhankelijk van wat er wordt getest en van het protocol. Deelnemers krijgen voordat zij zich inschrijven te horen hoe lang het onderzoek zal duren.

Wat moet u weten voordat u zich inschrijft voor een klinische studie?

Het is van groot belang dat u zo veel mogelijk weet over de klinische studie voordat u toestemming geeft om deel te nemen. U kunt de leden van het behandelteam alle mogelijke vragen over de studie stellen zonder dat u zich hierover bezwaard hoeft te voelen. Hieronder vindt u voorbeelden van vragen die wellicht nuttig zijn om met het behandelteam van de klinische studie te bespreken:

Wat is het doel van het onderzoek?
Wie doet er mee aan het onderzoek?
Waarom denken de onderzoekers dat deze experimentele behandeling effectief kan zijn?
Is deze behandeling al eerder getest?
Wat voor soort tests, procedures of behandelingen komen er bij het onderzoek kijken?
Wat moet ik doen?
Wat zijn de mogelijke risico's, bijwerkingen en voordelen van het onderzoek?
Welke invloed kan dit onderzoek op mijn dagelijks leven hebben? Welke gevolgen kan het hebben voor mijn familie?
Hoe lang zal het onderzoek duren?
Waar vindt het onderzoek plaats?
Moet ik in het ziekenhuis blijven?
Hoe vaak moet ik het ziekenhuis of het medisch centrum bezoeken?
Wie zal de experimentele behandeling betalen?
Krijg ik een vergoeding voor andere kosten, zoals reiskosten?
Welke nazorg wordt er op lange termijn bij deze studie geboden?
Hoe weet ik of de experimentele behandeling werkt?
Word ik op de hoogte gesteld van de resultaten van het onderzoek?
Wie heeft de leiding over mijn verzorging?