Come funzionano gli studi clinici

Uno studio clinico è un esame rigorosamente controllato, progettato per esaminare la sicurezza e/o l'efficacia di farmaci, dispositivi, trattamenti o misure preventive negli esseri umani. Gli studi clinici seguono un protocollo rigoroso che descrive gli obiettivi, il disegno e l'organizzazione dello studio. Il protocollo fornisce anche delle informazioni sulcontesto e sulle ragioni di una sperimentazione, e delinea il piano di studio. Il piano deve essere attentamente progettato per garantire la sicurezza dei partecipanti, e per rispondere a delle domande specifiche di ricerca. Il protocollo dello studio clinico descrive

il tipo di partecipante per la sperimentazione
il programma degli esami
quali procedure saranno coinvolte nella sperimentazione
i farmaci ed i dosaggi
la durata della sperimentazione

Bisogna ricordare che solo circa il 20% di tutti gli studi clinici hanno successo, e quindi non sono una garanzia di un’eventuale disponibilità della terapia..

Quali sono le diverse fasi di una sperimentazione clinica?

Fase I - ha lo scopo di valutare la sicurezza di una nuova terapia e vedere quanto bene viene tollerato. Spesso gli studi di fase I sono fatti su un piccolo numero di volontari (di solito sani).

Fase II - valuta quanto bene funziona una terapia su un numero maggiore di pazienti.

Fase III - coinvolge un numero maggiore di pazienti e segue lo stesso processo della fase II. Lo scopo è quello di ottenere una comprensione più approfondita di quanto sia efficace e benefico la terapia.

Fase IV - ha luogo una volta che la nuova terapia ha superato tutte le fasi precedenti e ha ottenuto una licenza di commercializzazione. Una licenza di commercializzazione significa che il farmaco può essere reso disponibile su prescrizione. La sicurezza, gli effetti collaterali e l'efficacia del farmaco continuano ad essere studiati mentre viene usato nella pratica.

Come partecipare a una sperimentazione?

Parla con il tuo medico per fargli sapere che sei interessato a partecipare alle sperimentazioni.

Quando si pianifica una sperimentazione clinica, è molto importante che i partecipanti adatti possano essere identificati e contattati rapidamente. Il registro dei pazienti MTM e CNM rende più facile e veloce trovare i pazienti che sono potenzialmente idonei per la ricerca clinica edgli studi clinici. I pazienti (o i genitori di pazienti di età inferiore ai 18 anni) possono iscriversi al registro online.

Puoi anche contattare direttamente il centro coinvolto nella sperimentazione clinica, se lo conosci. Essi si metteranno poi in contatto con il tuo medico locale, il cui coinvolgimento è essenziale.

Per conoscere gli studi clinici in corso sulla miotubulia o sulla miopatia centronucleare, usa la casella di ricerca su: https://clinicaltrials.gov/

Perché le persone partecipano agli studi clinici?

Persone diverse hanno motivi diversi per partecipare ad uno studio clinico.

Attualmente non esiste una cura per la miotubulia o la miopatia centronucleare, ma sono in corso delle ricerche su possibili terapie e molte persone vogliono avere un ruolo più attivo in questo, con l'ulteriore speranza di beneficiare dei nuovi sviluppi della ricerca il più presto possibile. È importante essere consapevoli che anche se l'inizio di una sperimentazione clinica è un segno molto promettente, può essere un processo lungo e non è una garanzia per un trattamento alla fine di esso.

Un altro potenziale vantaggio è che le persone che partecipano a studi clinici sono seguite con valutazioni ancora più rigorose del solito, anche dopo la fine dello studio. Questa stretta attenzione potrebbe risultare in una migliore gestione della condizione.

È importante ricordare che gli studi clinici possono comportare anche dei rischi. È fondamentale essere ben informati prima di prendere la decisione di partecipare a una sperimentazione clinica.

È essenziale capire i dettagli del processo di sperimentazione clinica e l'impatto che ha sui partecipanti e sulle loro famiglie prima di prendere un impegno definitivo.

Quali sono i rischi di partecipare ad una sperimentazione?

Molti pazienti sono molto disposti a farsi coinvolgere in studi clinici, tuttavia è molto importante capire cosa comporta. Prima di impegnarsi a partecipare, dovrebbero avere una discussione molto dettagliata sullo studio con l'infermiere o il medico dello studio clinico.

Lo svantaggio principale è che gli studi spesso comportano visite multiple e frequenti in ospedale, il che potrebbe non essere sempre facile o pratico. Alcune delle procedure potrebbero essere dolorose, per esempio iniezioni e biopsie, e c'è sempre il rischio di reazioni avverse alla terapia.

I partecipanti ad uno studio devono anche tenere a mente che la terapia che ricevono potrebbe non fornire alcun beneficio diretto per loro - c'è la possibilità che gli venga data una dose molto bassa del farmaco, o anche un placebo (un farmaco che non ha alcun effetto terapeutico, usato come controllo negli studi clinici).

Tutti questi aspetti dovrebbero essere discussi in dettaglio con l'infermiere o il medico della sperimentazione prima di impegnarsi e dare il consenso a partecipare ad uno studio.

Chi può partecipare a uno studio clinico?

Tutti gli studi clinici hanno delle linee guida su chi può partecipare - questi sono chiamati criteri di 'eleggibilità' o 'inclusione' e sono elencati nel protocollo dello studio clinico.

I 'criteri di inclusione' sono fattori che permettono a qualcuno di partecipare ad uno studio clinico. I "criteri di esclusione" sono fattori che squalificano qualcuno dalla partecipazione. Questi criteri sono di solito molto rigidi e si basano su fattori come l'età, il sesso, il tipo e lo stadio di una malattia, la storia della terapia precedente ed altre condizioni mediche. Prima di entrare in uno studioclinico, un partecipante deve qualificarsi per quel studio.

I criteri di inclusione ed esclusione non garantiscono la sicurezza dei partecipanti. Per esempio, alcune condizioni sottostanti ma sconosciute potrebbero rendere pericolosa la partecipazione allo studio. Sono usati per permettere ai ricercatori di produrre dei risultati affidabili, il che è essenziale perché la terapia arrivi sul mercato il più presto possibile, in modo che la popolazione più ampia possa beneficiarne.

I criteri di inclusione aumentano anche l'affidabilità dei risultati, assicurando che tutti i partecipanti abbiano sintomi simili all'inizio della sperimentazione. Senza i criteri sarebbe difficile (se non impossibile) per i ricercatori interpretare i risultati, perché se un paziente risponde alla terapia e un altro no, non saprebbero se è dovuto al farmaco o se è il risultato di differenze nelle loro condizioni iniziali. Questo è particolarmente utile nelle prime fasi di uno studio clinico, quando spesso ci sono solo pochi partecipanti.

Nella maggior parte dei casi, le persone che desiderano partecipare a uno studio clinico troveranno più facile se vivono relativamente vicino al team di persone che stanno conducendo la ricerca, perché hanno bisogno di essere monitorate frequentemente. Gli organizzatori della sperimentazione clinica di solito rimborsano le spese di viaggio (entro certi limiti).

Cos'è il consenso informato?

Il consenso informato è quando i ricercatori forniscono ai potenziali partecipanti delle informazioni su una sperimentazione clinica, per aiutarli a decidere se vogliono prendere parte alla sperimentazione.

Il processo di consenso informato ha lo scopo di proteggere i partecipanti e dovrebbe fornire loro informazioni sufficienti per capire i rischi, i benefici potenziali e le alternative allo studio. Oltre al documento di consenso informato, il processo può comprendere del materiale informativo, delle istruzioni verbali, delle sessioni di domande e risposte e delle attività per misurare la comprensione dei partecipanti.

In generale, una persona deve firmare un documento di consenso informato prima di partecipare ad uno studio clinico per dimostrare che le sono state fornite le informazioni sui rischi, i benefici potenziali e le alternative, e per dimostrare che le ha capite. Firmare il documento e fornire il consenso non è un contratto; i partecipanti possono ritirarsi da uno studio in qualsiasi momento, anche se lo studio non è finito.

Quanto dura un trial clinico?

La durata di uno studio clinico varia a seconda di ciò che viene valutato e del protocollo. Ai partecipanti viene detto quanto durerà lo studio prima di iscriversi.

Cosa è importante sapere prima di iscriversi ad una sperimentazione clinica?

È essenziale sapere quanto più possibile sulla sperimentazione clinica prima di dare il consenso a partecipare. Dovresti sentirti a tuo agio nel fare ai membri del team sanitario tutte le domande che ti servono sulla sperimentazione. Di seguito puoi trovare esempi di domande che le persone possono trovare utili da discutere con il team sanitario della sperimentazione clinica:

Qual è lo scopo dello studio?
Chi parteciperà allo studio?
Perché i ricercatori credono che questa terapia sperimentale possa essere efficace?
Questa terapia è stata valutata prima?
Che tipo di esami, procedure o terapie sono coinvolti nella sperimentazione?
Cosa dovrò fare?
Quali sono i possibili rischi, effetti collaterali e benefici dello studio?
Che effetto potrebbe avere questa sperimentazione sulla mia vita quotidiana? Quali effetti può avere sulla mia famiglia?
Quanto durerà la sperimentazione?
Dove si svolge la sperimentazione?
Dovrò rimanere in ospedale?
Quanto spesso dovrò visitare l'ospedale o la clinica?
Chi pagherà il trattamento sperimentale?
Sarò rimborsato per altre spese come il viaggio?
Che tipo di assistenza di follow-up a lungo termine fa parte di questo studio?
Come farò a sapere se la terapia sperimentale funziona?
Mi verranno forniti i risultati della sperimentazione?
Chi si occuperà della mia cura?