Wie funktionieren klinische Studien?
Eine klinische Studie ist ein streng kontrollierter Test zur Untersuchung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit von Arzneimitteln, Vorrichtungen, Behandlungen oder Präventivmaßnahmen am Menschen. Klinische Studien werden nach einem strengen Protokoll durchgeführt, das die Ziele, den Aufbau und die Organisation der Studie beschreibt. Das Protokoll enthält ebenso Informationen über den Hintergrund und die Gründe für eine Studie sowie einen Überblick über den Studienplan. Der Plan muss sorgfältig ausgearbeitet werden, um die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten und die spezifische(n) Forschungsfrage(n) zu beantworten. Das Protokoll einer klinischen Studie beschreibt:
- die Art der Teilnehmer an der Studie
- den Zeitplan der Tests
- welche Verfahren in der Studie eingesetzt werden
- Medikamente und Dosierungen
- die Dauer der Studie
Es gilt bedenken, dass nur etwa 20 Prozent aller klinischen Studien erfolgreich sind und daher keine Garantie dafür bieten, dass eine Behandlung zur Verfügung stehen wird.
Was sind die verschiedenen Phasen einer klinischen Studie?
Phase I – dient dazu, die Sicherheit einer neuen Behandlung zu testen und festzustellen, wie gut sie vertragen wird. Häufig werden Phase-I-Studien an einer kleinen Anzahl von (in der Regel gesunden) Freiwilligen durchgeführt.
Phase II – testet, wie gut eine Behandlung bei einer größeren Anzahl von Patienten wirkt.
Phase III – umfasst eine größere Anzahl von Patienten und folgt demselben Ablauf wie Phase II. Ziel ist es, ein tieferes Verständnis für die Wirksamkeit und den Nutzen der Behandlung zu gewinnen.
Phase IV – findet statt, wenn die neue Behandlung alle vorangegangenen Phasen durchlaufen hat und eine Marktzulassung erteilt wurde. Eine Marktzulassung bedeutet, dass das Medikament mit Rezept erhältlich ist. Die Sicherheit, die Nebenwirkungen und die Wirksamkeit des Arzneimittels werden weiterhin untersucht, während es in der Praxis eingesetzt wird.
Wie nimmt man an einer Studie teil?
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, um ihm mitzuteilen, dass Sie an der Teilnahme an einer Studie interessiert sind.
Bei der Planung einer klinischen Studie ist es sehr wichtig, dass geeignete Teilnehmer schnell gefunden und kontaktiert werden können. Das MTM- und CNM-Patientenregister ermöglicht es, Patienten einfacher und schneller zu finden, die für klinische Forschung und Studien in Frage kommen. Patienten (oder Eltern von Patienten unter 18 Jahren) können sich online in das Register eintragen.
Sie können sich, falls bekannt, auch direkt an das Zentrum wenden, das an der klinischen Studie beteiligt ist. Dieses setzt sich dann mit Ihrem Arzt vor Ort in Verbindung, der unbedingt an dem Vorgang beteiligt sein muss.
Um sich über die aktuellen klinischen Studien zur myotubulären oder zentronukleären Myopathie zu informieren, verwenden Sie das Suchfeld unter: https://clinicaltrials.gov/
Warum nehmen Menschen an klinischen Studien teil?
Die Gründe für die Teilnahme an einer klinischen Studie sind sehr unterschiedlich.
Es gibt derzeit keine Heilung für myotubuläre oder zentronukleäre Myopathie, es wird jedoch an möglichen Behandlungen geforscht. Viele Menschen möchten dabei eine größere Rolle spielen, mit der Hoffnung, so bald wie möglich von neuen Forschungsentwicklungen profitieren zu können. Es ist wichtig, sich darüber im Klaren zu sein, dass der Beginn einer klinischen Studie zwar ein vielversprechendes Zeichen ist, dass es sich aber um einen langwierigen Prozess handeln kann und dass es kein Garant für eine Behandlung ist.
Ein weiterer potenzieller Vorteil besteht darin, dass für Personen, die an klinischen Studien teilnehmen, auch nach Abschluss der Studie Nachuntersuchungen vorgenommen werden, die strenger als übliche Nachuntersuchungen sind. Diese genaue Beobachtung könnte zu einer besseren Behandlung der Krankheit führen.
Man sollte sich ebenso darüber im Klaren sein, dass klinische Studien Risiken bergen können. Bevor man sich für die Teilnahme an einer klinischen Studie entscheidet, sollte man sich unbedingt gut informieren.
Es ist wesentlich, die Einzelheiten des Prozesses der klinischen Studie und die Auswirkungen auf die Teilnehmer und ihre Familien zu verstehen, bevor eine endgültige Entscheidung getroffen wird.
Welche Risiken birgt die Teilnahme an einer Studie?
Viele Patienten sind ausdrücklich bereit, an klinischen Studien teilzunehmen. Es ist jedoch sehr wichtig, dass man sich darüber im Klaren ist, was eine Teilnahme an einer Studie mitsichtbringt. Bevor man sich zur Teilnahme verpflichtet, sollte man mit der Studienschwester oder dem Arzt ein ausführliches Gespräch über die Studie führen.
Der größte Nachteil ist, dass die Studien oft mehrere und häufige Krankenhausaufenthalte erfordern, was nicht immer einfach oder praktisch sein kann. Einige der Eingriffe können schmerzhaft sein, z. B. Injektionen und Biopsien, und es besteht immer das Risiko, dass die Behandlung unerwünschte Wirkungen hat.
Die Teilnehmer an einer Studie müssen auch bedenken, dass die Behandlung, die sie erhalten, ihnen möglicherweise keinen direkten Nutzen bringt – es besteht die Möglichkeit, dass sie eine sehr niedrige Dosis des Medikaments oder sogar ein Placebo erhalten (eine Behandlung ohne therapeutische Wirkung, die in klinischen Studien als Kontrolle eingesetzt wird).
All diese Aspekte sollten ausführlich mit der Studienkrankenschwester oder dem Arzt besprochen werden, bevor man sich zur Teilnahme an einer Studie verpflichtet und seine Einwilligung gibt.
Wer kann an einer klinischen Studie teilnehmen?
Für alle klinischen Studien gibt es Richtlinien, wer an der Studie teilnehmen darf – diese Kriterien werden als „Eignungskriterien“ oder „Einschlusskriterien“ bezeichnet und sind im Protokoll der Studie aufgeführt.
„Einschlusskriterien“ sind Faktoren, die die Teilnahme an einer klinischen Studie ermöglichen. „Ausschlusskriterien“ sind Faktoren, die eine Person von der Teilnahme ausschließen. Diese Kriterien sind in der Regel sehr streng und beruhen auf Faktoren wie Alter, Geschlecht, Art und Stadium einer Krankheit, Krankengeschichte für zurückliegende Behandlungen und andere medizinische Erkrankungen. Bevor ein Teilnehmer an einer klinischen Studie teilnehmen kann, muss er sich für die Studie qualifizieren.
Die Einschluss- und Ausschlusskriterien bieten keine Gewähr für die Sicherheit der Teilnehmer. So könnten beispielsweise einige zugrundeliegende, aber unbekannte Erkrankungen die Teilnahme an der Studie gefährlich machen. Sie dienen dazu, den Forschern verlässliche Ergebnisse zu liefern. Dies ist für eine möglichst schnelle Markteinführung der Behandlung unerlässlich, damit die breite Bevölkerung davon profitieren kann.
Die Einschlusskriterien erhöhen auch die Zuverlässigkeit der Ergebnisse, da sie sicherstellen, dass alle Teilnehmer zu Beginn der Studie ähnliche Symptome aufweisen. Ohne diese Kriterien wäre es für die Forscher schwierig (wenn nicht gar unmöglich), die Ergebnisse zu interpretieren. Wenn beispielsweise ein Patient auf die Behandlung anspricht und ein anderer nicht, wüssten sie nicht, ob dies auf das Medikament zurückzuführen ist oder ob es an den Unterschieden der Ausgangssituation liegt. Dies ist vor allem in den frühen Phasen einer klinischen Studie hilfreich, wenn es oft nur wenige Teilnehmer gibt.
In den meisten Fällen ist es für Menschen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, einfacher, wenn sie in der Nähe des Forschungsteams wohnen, da sie häufig überwacht werden müssen. Die Organisatoren der klinischen Studie erstatten in der Regel die Reisekosten (in angemessenem Rahmen).
Was ist eine Einverständniserklärung?
Von einer Einverständniserklärung spricht man, wenn Forscher potenziellen Teilnehmern Informationen über eine klinische Studie zur Verfügung stellen, um ihnen die Entscheidung zur Teilnahme an der Studie zu erleichtern.
Die der Prozess für eine Einverständniserklärung dient dem Schutz der Teilnehmer und sollte ihnen genügend Informationen liefern, damit sie die Risiken, den möglichen Nutzen und die Alternativen zur Studie verstehen. Neben dem Dokument zur Einverständniserklärung kann der Prozess auch Informationsmaterial, mündliche Anweisungen, Frage-und-Antwort-Sitzungen und Aktivitäten umfassen, um das Verständnis der Teilnehmer zu messen.
Im Allgemeinen muss eine Person vor der Teilnahme an einer klinischen Studie ein Dokument zur Einverständniserklärung unterzeichnen, um zu zeigen, dass die Informationen über die Risiken, den potenziellen Nutzen und die Alternativen erhalten und verstanden wurden. Die Unterzeichnung des Dokuments und die Erteilung der Einverständniserklärung stellen keinen Vertrag dar; die Teilnehmer können jederzeit von einer Studie zurücktreten, auch wenn die Studie noch nicht beendet ist.
Wie lange dauert eine klinische Studie?
Die Dauer einer klinischen Studie hängt davon ab, was getestet wird und wie das Protokoll aussieht. Die Dauer der Studie wird den Teilnehmern mitgeteilt, bevor sie sich anmelden.
Was sollte man vor der Teilnahme an einer klinischen Studie wissen?
Es ist wichtig, dass Sie so viel wie möglich über die klinische Studie wissen, bevor Sie Ihre Einwilligung zur Teilnahme geben. Sie sollten die Gelegenheit haben, um den Mitgliedern des medizinischen Teams so viele Fragen wie möglich über die Studie zu stellen. Im Folgenden finden Sie Beispiele für Fragen, die Sie mit dem medizinischen Team der klinischen Studie besprechen können:
- Was ist der Zweck der Studie?
- Wer nimmt an der Studie teil?
- Warum glauben die Forscher, dass diese experimentelle Behandlung wirksam sein könnte?
- Wurde diese Behandlung schon einmal getestet?
- Welche Arten von Tests, Eingriffe oder Behandlungen sind mit der Studie verbunden?
- Was wird von mir verlangt?
- Was sind die möglichen Risiken, Nebenwirkungen und Vorteile der Studie?
- Wie könnte sich diese Studie auf mein tägliches Leben auswirken? Welche Auswirkungen kann sie auf meine Familie haben?
- Wie lange dauert die Studie?
- Wo findet die Studie statt?
- Werde ich im Krankenhaus bleiben müssen?
- Wie oft muss ich das Krankenhaus oder die Praxis aufsuchen?
- Wer übernimmt die Kosten für die experimentelle Behandlung?
- Werden mir andere Kosten, z. B. für Reisen, erstattet?
- Welche Art der langfristigen Nachsorge ist Teil dieser Studie?
- Wie erfahre ich, ob die experimentelle Behandlung wirkt?
- Werden mir die Ergebnisse der Studie zur Verfügung gestellt?
- Wer ist für meine Betreuung zuständig?