Evenementen

ZNM – Zusammen Stark! e.V. Familieconferentie 2025 - Registratie geopend tot 28 februari 2025

ZNM – Zusammen Stark! e.V. viert haar 10-jarig jubileum en nodigt patiënten uit om deel te nemen aan hun Familieconferentie 2025 in Bad Nauheim, Duitsland, van 29 mei tot 1 juni 2025!

Klik hier voor meer informatie over het evenement en hoe u zich kunt registreren.

Nieuwsbrieven

Als u de nieuwsbrief van het register wilt ontvangen, kunt u contact met ons opnemen.

• Augustus 2024: Nieuwsbrief (opent in een nieuw venster)
• Oktober 2023: Nieuwsbrief (opent in een nieuw venster)
• September 2022: Nieuwsbrief (opent in een nieuw venster)
• Februari 2022: Oproep tot deelname aan myotubulair en centronucleair myopathieonderzoek
• December 2021: Nieuwsbrief  (opent in een nieuw venster)

Onderzoeksnieuws

Januari 2025 - Astellas Gene Therapies werft voor de Epidemiologic Study of XLMTM and Clinical Expression in the Liver (EXCEL) studie (NCT06581146)

Het register heeft contact opgenomen met deelnemers die mogelijk in aanmerking komen voor de komende EXCEL studie. De studie is een observationele, prospectieve studie (deelnemers en bepaalde uitkomsten worden gedurende een bepaalde tijd geobserveerd) met behulp van levergerichte beoordelingen. Ongeveer 50 mannelijke deelnemers met XLMTM worden ingeschreven op gespecialiseerde locaties in de Verenigde Staten, Canada en het Verenigd Koninkrijk.

Klik hier om meer te lezen over de inclusiecriteria voor de studie en hoe u kunt deelnemen.

December 2024 - TAM4MTM XLMTM community webinar

Op 3 december 2024 organiseerde de Myotubular Trust, een in het Verenigd Koninkrijk gevestigde patiëntenorganisatie, een community webinar om updates te delen over de stopzetting van de TAM4MTM klinische proef. Dr. James Dowling, SickKids Hosptial Toronto, is de hoofdonderzoeker en sponsor van de studie en schetste de doelstellingen en redenen waarom de studie werd beëindigd.

Klik hier om meer te lezen.

November 2024 - TAM4MTM-onderzoek stopgezet

Het is met spijt dat we het nieuws moeten delen dat het Tamoxifen-onderzoek (TAM4MTM) is stopgezet vanwege de impact op de leverfunctie.

Klik hier om de brief van Dr. Dowling en Dr. Baranello te lezen, waarin de stopzetting van het onderzoek wordt uitgelegd.

Ander nieuws

• Juni 2023: Het John Walton Muscular Dystrophy Research Centre van Newcastle University draagt gegevens bij aan de RDCA-DAP van C-Path (opent in een nieuw venster)