Przydatne zasoby
Istnieje kilka innych rejestrów dotyczących miopatii miotubularnej i centrojądrowej, które również mają zasięg globalny, i może być trudno zdecydować, do którego z nich dołączyć. Wybór należy do Państwa, a jeśli są Państwo uprawnieni, mogą Państwo dołączyć do dowolnej liczby rejestrów. Wszyscy pracujemy razem, aby osiągnąć nasze cele.
Niezależnie od tego, czy przystąpisz do jednego rejestru, czy do wszystkich, bardzo ważne jest, abyś w pełni wypełnił wszystkie informacje i aktualizował je w razie potrzeby. Pomoże to nam prawidłowo zrozumieć Państwa dane i uniknąć podwójnego liczenia, jeśli w przyszłości będziemy wspólnie prowadzić badania.
Jesteś teraz na stronie internetowej Rejestr Pacjentów z Miopatią Miotubularną i Centronuklearną.
Możesz skorzystać z poniższych linków, aby dowiedzieć się więcej o innych rejestrach dostępnych dla tych schorzeń i czy kwalifikujesz się do przystąpienia do nich:
Materiały dostępne na tej stronie:
- Wskazówki dotyczące bezpiecznego udostępniania danych; Czy chronisz swoje dane osobowe i jesteś "inteligentnym" uczestnikiem badań?
- List firmy Audentes do społeczności pacjentów (31 stycznia 2019 r.)
- Często zadawane pytania (i odpowiedzi) od firmy Audentes dotyczące AT132; ich produktu terapii genowej dla miopatii miotubularnej sprzężonej z chromosomem X (8 kwietnia 2017 r.)
Zasoby na innych stronach internetowych:
- Zrozumienie procesu odkrywania leków (z witryny Compound Interest)
- Podstawowe omówienie procesu zatwierdzania leków przez FDA (USA) (z witryny MTM-CNM Family Connection)
- Arkusz informacyjny na temat MTM i CNM (z Muscular Dystrophy UK)
Organizacje pacjentów i grupy wsparcia:
- Argentyna: Miotubular Warriors
- Australia: Muscular Dystrophy Australia
- Austria: ZNM – Zusammen Stark!
- Belgia: ZNM – Zusammen Stark!
- Finlandia: Lihastautiliitto | Tukea lihassairaille ihmisille
- Niemcy: ZNM – Zusammen Stark! i Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke
- Włochy: FIMM - Famiglia Italiana Miopatia Miotubulare e Centronucleare ODV-ETS
- Holandia: Spierziekten Nederland i ZNM – Zusammen Stark!
- Polska: Fundacja Oswoić Miopatie
- Portugalia: APN | Associação Portuguesa de Neuromusculares
- RPA: Muscular Dystrophy Foundation
- Hiszpania: Asociación BENE i Pequeños Superheroes
- Szwajcaria: Association Suisse Romande Intervenant contre les Maladies neuroMusculaires i ZNM – Zusammen Stark!
- USA: MTM-CNM Family Connection i Where There’s A Will There’s A Cure i Joshua Frase Foundation i Team Titin
- UK: Myotubular Trust i MDUK
Materiały rejestracyjne: