Comment fonctionnent les essais cliniques ?
Un essai clinique est un test rigoureusement contrôlé, conçu pour examiner la sécurité et/ou l'efficacité de médicaments, dispositifs, traitements ou mesures préventives chez l'humain. Les essais cliniques suivent un protocole strict qui définit les objectifs, la conception et l'organisation de l'essai. Le protocole fournit également des informations sur le contexte et les raisons de l'essai, et décrit le plan de l'étude. Le plan doit être soigneusement conçu pour garantir la sécurité des participants et répondre à une ou des question(s) de recherche spécifique(s.) Le protocole d'essai clinique décrit :
- le type des participants à l'essai
- le calendrier des tests
- les procédures qui seront impliquées dans l'essai
- les médicaments et leurs dosages
- la durée de l'essai.
Il est important de se rappeler qu’environ seulement 20 % des essais cliniques sont fructueux ; ils ne garantissent donc pas qu'un traitement sera disponible.
Quelles sont les différentes phases d'un essai clinique ?
La phase I vise à tester l’innocuité d'un nouveau traitement et à voir s'il est bien toléré. Les études de phase I sont souvent réalisées sur un petit nombre de volontaires (généralement en bonne santé).
La phase II permet de tester l'efficacité d'un traitement sur un plus grand nombre de patients.
La phase III implique un plus grand nombre de patients et suit le même processus que la phase II. L'objectif est d'acquérir une compréhension plus approfondie de l'efficacité et des bienfaits du traitement.
La phase IV a lieu une fois que le nouveau traitement a passé toutes les phases précédentes et qu'il a reçu une autorisation de mise sur le marché. Une autorisation de mise sur le marché signifie que le médicament peut être délivré sur ordonnance. L’innocuité, les effets secondaires et l'efficacité du médicament continuent d'être étudiés pendant son utilisation pratique.
Comment participer à un essai ?
Adressez-vous à votre médecin pour lui faire savoir que vous souhaitez participer à des essais.
Lors de la planification d'un essai clinique, il est très important que les patients éligibles puissent être identifiés et contactés rapidement. Le Registre de la MTM et de la CNM permet d’identifier plus facilement et plus rapidement les patients potentiellement éligibles à la recherche et aux essais cliniques. Les patients (ou les parents des patients âgés de moins de 18 ans) peuvent s'inscrire au registre en ligne.
Vous pouvez également contacter directement le centre impliqué dans l'essai clinique, si vous le connaissez. Il se mettra alors en contact avec votre médecin traitant dont la participation est indispensable.
Pour en savoir plus sur les essais cliniques sur la myopathie myotubulaire et centronucléaire en cours, utilisez la zone de recherche à l'adresse suivante : https://clinicaltrials.gov/.
Pourquoi participe-t-on à des essais cliniques ?
Chaque personne aura une raison particulière de participer à un essai clinique.
Il n'existe actuellement aucun traitement curatif de la myopathie myotubulaire ou centronucléaire, mais des recherches sont en cours sur des traitements potentiels, et de nombreuses personnes veulent y jouer un rôle plus actif avec l'espoir supplémentaire qu’elles bénéficieront des nouveaux développements de la recherche dès que possible. Il est important de garder à l’esprit que même si le lancement d'un essai clinique est un signe très prometteur, la procédure peut être longue et ne garantit pas l'obtention d'un traitement à l’issue de l’essai.
Un autre avantage potentiel est que les personnes participant à des essais cliniques bénéficient d’un suivi médical encore plus rigoureux que d'ordinaire, et ce même après que l’essai a pris fin. Cette attention particulière peut se traduire par une meilleure prise en charge de la maladie.
Il est important de garder à l’esprit que les essais cliniques peuvent également comporter des risques. Il est crucial d'être bien informé avant de se décider à participer à un essai clinique.
Il est essentiel de bien comprendre tout le déroulement des essais cliniques et l'impact que cela a sur les participants et leurs familles avant de prendre un engagement définitif.
Quels risques y a-t-il à participer à un essai ?
Beaucoup de patients sont très désireux de participer à des essais cliniques, mais il est très important de comprendre ce que cela implique. Avant de s'engager à participer, ils doivent discuter de manière très approfondie de l'étude en question avec l'infirmière ou le médecin affecté à l'essai clinique.
Le principal inconvénient est que les études impliquent souvent de nombreux déplacements à l'hôpital, ce qui n'est pas toujours facile ni pratique. Certaines procédures peuvent être douloureuses, comme par exemple les injections et les biopsies, et il y a toujours un risque de réactions indésirables au traitement.
Les participants à un essai doivent également garder à l'esprit que le traitement qu'ils reçoivent peut ne pas leur fournir de bénéfice direct ; il y a une chance qu'ils ne reçoivent qu’une très faible dose du médicament, ou même un placebo (traitement sans effet thérapeutique, utilisé comme témoin dans les essais cliniques).
Tous ces aspects doivent être évoqués en détail avec l'infirmière ou le médecin affecté à l'essai clinique avant de s'engager et de donner son consentement pour participer à un essai.
Qui peut participer à un essai clinique ?
Tout essai clinique comporte des lignes directrices qui indiquent qui peut y participer ; on les appelle les critères « d'éligibilité » ou « d'inclusion » et ils sont énumérés dans le protocole de l'essai clinique.
Les « critères d'inclusion » sont des facteurs qui définissent si une personne peut participer à un essai clinique. Les « critères d'exclusion » sont des facteurs qui rendent inadmissibles certaines personnes. Ces critères sont généralement très stricts et sont basés sur des facteurs tels que l'âge, le sexe, le type et l’avancée d’une maladie, l’historique des traitements reçus, et autres pathologies. Avant de rejoindre un essai clinique, un participant doit être admissible à l'étude.
Les critères d'inclusion et d'exclusion ne garantissent pas la sécurité des participants. Par exemple, des maladies sous-jacentes mais dont on n’a pas connaissance peuvent rendre la participation à l'essai dangereuse. Ces critères sont utilisés pour permettre aux chercheurs de produire des résultats fiables, ce qui est essentiel pour que le traitement soit commercialisé le plus rapidement possible afin que le grand public puisse en bénéficier.
Les critères d'inclusion augmentent également la fiabilité des résultats car ils garantissent que tous les participants présentent des symptômes similaires au début de l'essai. Sans ces critères, il serait difficile (voire impossible) pour les chercheurs d'interpréter les résultats, car si un patient réagissait au traitement et un autre pas, ils ne sauraient pas si cela est dû au médicament ou si c’est le résultat d’états initiaux différents. Cela est particulièrement utile dans les premières phases des essais cliniques qui n’impliquent souvent que quelques participants.
Dans la plupart des cas, les personnes qui souhaitent participer à un essai clinique trouveront plus facile de vivre relativement près de l'équipe qui mène la recherche, car elles doivent être suivies fréquemment. Les organisateurs de l'essai clinique remboursent généralement les frais de déplacement (dans la limite du raisonnable).
Qu'est-ce que le consentement éclairé ?
On parle de consentement éclairé lorsque les chercheurs fournissent aux participants potentiels des informations sur un essai clinique, afin de les aider à décider s'ils souhaitent y prendre part.
Le processus de consentement éclairé vise à protéger les participants et doit leur fournir suffisamment d'informations pour qu'ils comprennent les risques, les bénéfices potentiels et les alternatives à l'étude. En plus de la signature de la déclaration de consentement, le processus peut comprendre la fourniture de documents d'information, des instructions verbales, des séances de questions-réponses et des activités qui permettent d’évaluer la compréhension des participants.
La participation à un essai clinique est en générale liée à la signature préalable d’un formulaire de consentement éclairé visant à montrer que le participant a été informé des risques, des bénéfices potentiels et des alternatives, et qu’il les a compris. La signature du document et le fait de donner son accord ne constituent pas un contrat ; les participants peuvent se retirer d'une étude quand ils le souhaitent, même si l'étude n'est pas terminée.
Combien de temps durent les essais cliniques ?
La durée d'un essai clinique varie en fonction de ce qui est testé et du protocole suivi. Les participants sont informés de la durée de l'essai avant leur inscription.
Que faut-il savoir avant de s'inscrire à un essai clinique ?
Il est essentiel d'en savoir le plus possible sur l'essai clinique avant d’accepter d’y participer. Vous devez vous sentir libre de poser autant de questions que nécessaire sur l'essai à l'équipe soignante. Vous trouverez ci-dessous des exemples de questions qui peuvent être utiles à poser à l'équipe soignante en charge de l'essai clinique :
- Quel est le but de l'étude ?
- Qui va participer à l'étude ?
- Pourquoi les chercheurs pensent-ils que ce traitement expérimental pourrait être efficace ?
- Ce traitement a-t-il déjà été testé ?
- Quels genres de tests, procédures et traitements l'essai implique-t-il ?
- Que vais-je devoir faire ?
- Quels sont les risques, effets secondaires et bénéfices possibles de l'étude ?
- Comment cet essai est-il susceptible d’affecter ma vie quotidienne ? Quel effet peut-il avoir sur ma famille ?
- Combien de temps l'essai va-t-il durer ?
- Où se déroule l'essai ?
- Vais-je devoir rester à l'hôpital ?
- À quelle fréquence vais-je devoir me rendre à l'hôpital ou à la clinique ?
- Qui paiera le traitement expérimental ?
- Serai-je remboursé pour les autres dépenses telles que les frais de déplacement ?
- Quel type de suivi à long terme est prévu dans le cadre de cette étude ?
- Comment saurai-je si le traitement expérimental fonctionne ?
- Les résultats de l'essai me seront-ils communiqués ?
- Qui supervisera mes soins ?