Dezember 2024 – TAM4MTM XLMTM-Community-Webinar

Am 3. Dezember 2024 veranstaltete der Myotubular Trust, eine in Großbritannien ansässige Patientenorganisation, ein Community-Webinar, um Neuigkeiten zum Abbruch der klinischen TAM4MTM-Studie mitzuteilen. Dr. James Dowling vom SickKids Hospital Toronto ist der leitende Hauptprüfer und Sponsor der Studie und erläuterte die Ziele und Gründe für den Abbruch der Studie.

Studienzweck: Die TAM4MTM-Studie untersuchte die Umwidmung von Tamoxifen als neue Behandlung für XLMTM. Präklinische Laborexperimente legten nahe, dass Tamoxifen die Symptome von Mäusen mit XLMTM verbessern könnte.

Ergebnisse der Studie: Zwei Teilnehmerinnen hatten erhebliche Leberprobleme: Eine hatte eine hepatobiliäre Störung und eine Verschlechterung der Leberfunktion, während die andere eine akute Cholestase entwickelte. Beide erholten sich nach dem Absetzen von Tamoxifen. Die Studie wurde aufgrund dieser Sicherheitsbedenken abgebrochen und Patienten/Familien/Ärzten wird dringend von einer „Off-Label“-Anwendung von Tamoxifen bei XLMTM abgeraten.

Zukunftspläne: Ein vollständiger Bericht über die klinischen Ergebnisdaten wird für 2025 erwartet. Weitere Arbeiten zum Verständnis der natürlichen Geschichte von Lebererkrankungen bei XLMTM sind im Gange, einschließlich der Gründe, warum manche Patienten an Lebererkrankungen erkranken, wie diese sich entwickeln und wie sie behandelt werden können.