Sobre este Registro

Um registro de pacientes é uma das formas mais eficientes de localizar e recrutar rapidamente pacientes para ensaios clínicos. Isto é particularmente vital para condições mais raras, como miopatias miotubulares e centronucleares.

O Registro de Pacientes de Miopatias Miotubulares e Centronucleares foi criado em 2013 pelo Myotubular Trust em parceria com o TREAT-NMD e alguns dos principais pesquisadores neuromusculares, motivado pelo fato de que novas estratégias terapêuticas promissoras estavam sendo desenvolvidas para doenças musculares em geral, e mais especificamente para as miopatias miotubulares e centronucleares (MTM & CNM). Quando chega o momento certo, quaisquer novos tratamentos precisam ser testados em ensaios clínicos.

O Registro de Pacientes de Miopatias Miotubulares e Centronucleares facilitará o recrutamento de pacientes MTM & CNM para ensaios clínicos, ajudando a identificar pacientes adequados para ensaios específicos e permitindo que os pacientes sejam contatados e informados com mais rapidez quando houver um ensaio no qual eles possam estar interessados. Ele também pode ser usado para informar os pacientes sobre novos tratamentos que possam ser relevantes para eles. O registro também auxilia na pesquisa; fornecendo aos cientistas informações importantes sobre a prevalência e curso da miopatia miotubular e da miopatia centronuclear.

A Newcastle University possui e opera independentemente este registro internacional como parte da rede global TREAT-NMD Neuromuscular Network. Mais informações sobre os registros de pacientes estão disponíveis no site do TREAT-NMD.

O registro é cofinanciado pelo Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK e Astellas Pharma Inc.