Informazioni su questo registro
Un registro dei pazienti è uno dei modi più efficienti per individuare e reclutare rapidamente i pazienti per gli studi clinici. Questo è essenziale per le condizioni più rare, come le miotubi e le miopatie centronucleari.
Il Registro dei Pazienti delle Miopatie Miotubulari e Centronucleari è stato creato nel 2013 dal Myotubular Trust in collaborazione con TREAT-NMD e un certo numero di importanti ricercatori neuromuscolari, spinti dal fatto che delle nuove strategie terapeutiche promettenti sono state sviluppate per le malattie muscolari in generale e più specificamente per le miotubi e le miopatie centronucleari (MTM & CNM). Al momento giusto, ogni nuovo trattamento deve essere valutato tramite dei studi clinici.
Il registro dei pazienti con miopatia miotubulare e centronucleare renderà più facile il reclutamento di pazienti con MTM e CNM per gli studi clinici, aiutando a identificare i pazienti adatti per studi specifici e permettendo ai pazienti di essere contattati e informati rapidamente quando c'è uno studio a cui potrebbero essere interessati. Può anche essere usato per informare i pazienti sui nuovi trattamenti che potrebbero essere loro rilevanti. Il registro aiuta anche la ricerca, fornendo agli scienziati importanti informazioni sulla prevalenza e sul decorso della miotubulia e della miopatia centronucleare.
La Newcastle University possiede e gestisce in modo indipendente questo registro internazionale come parte della rete globale TREAT-NMD Neuromuscolare. Ulteriori informazioni sui registri dei pazienti sono disponibili sul sito web TREAT-NMD.
Il registro è cofinanziato da Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK e Astellas Pharma Inc.