Über dieses Register

Ein Patientenregister ist eine der effizientesten Möglichkeiten, um Patienten für klinische Studien schnell zu finden und zu rekrutieren. Dies ist besonders für seltenere Erkrankungen wie myotubuläre und zentronukleäre Myopathie wichtig.

Das Patientenregister für myotubuläre und zentronukleäre Myopathie wurde 2013 vom Myotubular Trust in Zusammenarbeit mit TREAT-NMD und einer Reihe führender neuromuskulärer Forscher ins Leben gerufen, da vielversprechende neue Therapiestrategien für Muskelkrankheiten im Allgemeinen und insbesondere für die myotubuläre und zentronukleäre Myopathie (MTM & CNM) entwickelt wurden. Alle neuen Behandlungen müssen zum richtigen Zeitpunkt in klinischen Studien getestet werden.

Das Patientenregister für myotubuläre und zentronukleäre Myopathie wird die Rekrutierung von MTM- und CNM-Patienten für klinische Studien erleichtern, indem es dazu beiträgt, geeignete Patienten für bestimmte Studien zu identifizieren, und es ermöglicht, Patienten schnell zu kontaktieren und darüber zu informieren, wenn es eine Studie gibt, an der sie interessiert sein könnten. Das Register kann ebenso dazu genutzt werden, Patienten über neue Behandlungen zu informieren, die für sie in Frage kommen könnten. Das Register hilft ebenso bei der Forschung, indem es Wissenschaftlern wichtige Informationen über die Prävalenz und den Verlauf der myotubulären und zentronukleären Myopathie liefert.

Die Newcastle University ist Eigentümerin dieses internationalen Registers und betreibt es unabhängig als Teil des TREAT-NMD Neuromuscular Network. Weitere Informationen zu Patientenregistern finden Sie auf der Webseite des TREAT-NMD.

Das Register wird durch den Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK und Astellas Pharma Inc mitfinanziert.