Wie klinische Studien funktionieren

Eine klinische Studie ist ein streng kontrollierter Test, der die Sicherheit und/oder Wirksamkeit von Medikamenten, Geräten, Behandlungsmethoden oder Präventionsmaßnahmen am Menschen untersuchen soll. Klinische Studien folgen einem strengen Protokoll, das die Ziele, die Gestaltung und die Organisation der Studie beschreibt. Das Protokoll gibt auch Informationen über den Hintergrund und die Gründe für eine Studie, und skizziert den Studienablaufplan. Der Plan muss sorgfältig entworfen werden, um die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten, sowie spezifische Forschungsfragen zu beantworten. Das Protokoll zur klinischen Studie beschreibt:

  • welche Art Teilnehmer/Teilnehmerinnen die Studie benötigt
  • den Zeitplan für Tests
  • welche Verfahren in der Studie verwendet werden
  • Medikamente und Dosierungen
  • die Dauer der Studie

Es muss daran erinnert werden, dass nur etwa 20 Prozent aller klinischen Studien erfolgreich sind und diese deshalb keine Garantie dafür sind, dass eine Behandlungsmethode zur Verfügung stehen wird.

Was sind die verschiedenen Phasen einer klinischen Studie?

Phase I – zielt darauf ab, die Sicherheit einer neuen Behandlungsmethode zu prüfen und zu sehen, wie gut sie vertragen wird. Phase-I-Studien werden oft an einer kleinen Anzahl von Freiwilligen (meist gesund) durchgeführt.

Phase II – testet, wie gut eine Behandlung bei einer größeren Anzahl von Patienten und Patientinnen funktioniert.

Phase III – folgt dem gleichen Verfahren wie Phase II mit einer größeren Anzahl an Patienten und Patientinnen. Ziel ist es, ein tieferes Verständnis dafür zu gewinnen, wie effektiv und vorteilsbringend die Behandlungsmethode ist.

Phase IV – findet statt, nachdem die neue Behandlungsmethode alle vorangehenden Phasen erfolgreich durchlaufen und eine Marketing-Lizenz erhalten hat. Der Erhalt einer Marketing-Lizenz bedeutet, dass das Arzneimittel auf Rezept zur Verfügung gestellt werden kann. Die Sicherheit, die Nebenwirkungen und die Wirksamkeit des Arzneimittels werden weiterhin untersucht, während es in der Praxis eingesetzt wird.

Wie kann ich an einer Studie teilnehmen?

Sprechen Sie mit Ihrem Arzt/Ihrer Ärztin und lassen Sie ihn wissen, dass Sie daran interessiert sind, an klinischen Studien teilzunehmen.

Bei der Planung einer klinischen Studie ist es sehr wichtig, dass geeignete Teilnehmer zeitnah gefunden und kontaktiert werden können. Das MTM und ZNM Patientenregister vereinfacht und beschleunigt das Verfahren, Patienten und Patientinnen zu finden, die potenziell für klinische Forschung und Studien in Frage kommen. Patienten und Patientinnen (oder Eltern von Patienten und Patientinnen unter 18 Jahren) können online am Patientenregister teilnehmen.

Sie können sich auch direkt an das an der klinischen Studie beteiligte Zentrum wenden, falls Sie dieses kennen. Mitarbeiter und Mitarbeiterinnen werden sich dann mit Ihrem zuständigen Arzt/Ihrer zuständigen Ärztin in Verbindung setzen, dessen/deren Beteiligung wesentlich ist.

Um sich über die aktuellen klinischen Studien im Bereich myotubulärer oder zentronukleäre Myopathie zu informieren, benutzen Sie bitte das Suchfeld unter: https://clinicaltrials.gov/.

Warum nehmen Menschen an klinischen Studien teil?

Verschiedene Menschen haben verschiedene Gründe, an einer klinischen Studie teilzunehmen.

Es gibt derzeit kein Heilmittel für myotubuläre oder zentronukleäre Myopathie, doch es wird Forschung durchgeführt, die mögliche Behandlungsmethoden untersucht. Viele Menschen wollen eine aktivere Rolle in diesem Forschungsprozess spielen, mit der zusätzlichen Hoffnung, von neuen Forschungsentwicklungen so schnell wie möglich profitieren zu können. Es ist wichtig, sich bewusst zu machen, dass, obwohl der Beginn einer klinischen Studie ein sehr vielversprechendes Zeichen ist, es ein langer Prozess sein kann und es keine Garantie dafür gibt, dass am Ende eine Behandlungsmethode gefunden wird.

Ein weiterer potenzieller Vorteil ist, dass die Menschen, die an klinischen Studien teilnehmen, Nachuntersuchungen erhalten, die noch strengere Prüfungskriterien erfüllen als üblich, auch nachdem die Studie beendet wurde. Diese besondere Aufmerksamkeit könnte zu einem besseren Umgang mit der Krankheit führen.

Es ist wichtig, sich daran zu erinnern, dass klinische Studien auch Risiken mit sich bringen können. Es ist entscheidend, gut informiert zu sein, bevor man die Entscheidung trifft, an einer klinischen Studie teilzunehmen.

Es ist essentiell, die Details des Ablaufs der klinischen Studie und die Auswirkungen, die diese auf die Teilnehmer und ihre Familien hat, zu verstehen, bevor eine endgültige Zusage gegeben wird.

Was sind die Risiken der Teilnahme an einer Studie?

Viele Patienten und Patientinnen sind sehr gerne bereit, an klinischen Studien teilzunehmen. Es ist jedoch sehr wichtig, zu verstehen, was dies beinhaltet. Bevor Sie sich verpflichten, teilzunehmen, sollten Sie eine ausführliche Unterredung über die Studie mit dem/r verantwortlichen Studienpfleger/in oder dem Arzt/der Ärztin führen.

Der Hauptnachteil besteht darin, dass Studien oft mehrere und häufige Besuche im Krankenhaus beinhalten, was nicht immer einfach oder praktisch ist. Einige der Verfahren könnten schmerzhaft sein, zum Beispiel Injektionen und Biopsien, und es besteht immer die Gefahr, dass Sie mit Nebenwirkungen auf die Behandlung reagieren.

Teilnehmer einer Studie müssen auch bedenken, dass die Behandlung, die sie erhalten, möglicherweise keinen direkten Nutzen für sie haben wird – es gibt die Möglichkeit, dass sie eine sehr geringe Dosis des Medikaments verabreicht bekommen, oder sogar ein Placebo (eine Behandlung, die keine therapeutische Wirkung hat, und nur als Kontrolle in klinischen Studien verwendet wird).

Alle diese Aspekte sollten im Detail mit dem/r verantwortlichen Studienpfleger/in oder dem verantwortlichen Arzt/der verantwortlichen Ärztin diskutiert werden, bevor Sie sich verpflichten und bereiterklären, an einer Studie teilzunehmen.

Wer kann an einer klinischen Studie teilnehmen?

Alle klinischen Studien haben Richtlinien darüber, wer teilnehmen kann – diese werden als „Berechtigungs-“ oder „Einschluss-“ Kriterien bezeichnet und sind im Protokoll der klinischen Studie aufgeführt.

„Einschlusskriterien“ sind Faktoren, die es jemandem ermöglichen, an einer klinischen Studie teilzunehmen. „Ausschlusskriterien“ sind Faktoren, die jemanden von der Teilnahme disqualifizieren. Diese Kriterien sind in der Regel sehr streng und basieren auf Faktoren wie Alter, Geschlecht, Art und Stadium einer Krankheit, vorherige Behandlungsgeschichte und andere Erkrankungen. Vor der Teilnahme an einer klinischen Studie muss sich ein Teilnehmer für die Studie qualifizieren.

Einschluss- und Ausschlusskriterien garantieren nicht die Sicherheit von Teilnehmern. So können beispielsweise zusätzliche, jedoch unbekannte Erkrankungen die Teilnahme am Versuch gefährlich machen. Die Kriterien werden verwendet, um Forschern zu ermöglichen, zuverlässige Ergebnisse zu liefern. Für die Behandlungsmethode ist dies essentiell, um so schnell wie möglich auf den Markt gebracht werden zu können, sodass die breitere Bevölkerung davon profitieren kann.

Einschlusskriterien erhöhen auch die Zuverlässigkeit der Ergebnisse, indem sie sicherstellen, dass alle Teilnehmer ähnliche Symptome zu Beginn der Studie vorweisen. Ohne die Kriterien wäre es schwierig (wenn nicht gar unmöglich) für Forscher, die Ergebnisse zu interpretieren. Denn wenn ein Patient auf die Behandlung reagiert und ein anderer nicht, würden Forscher nicht wissen, ob dies auf das Arzneimittel zurückzuführen ist, oder ob das Ergebnis auf grundsätzlichen Unterschieden im Krankheitsbild beruht. Dies ist besonders hilfreich in den frühen Phasen einer klinischen Studie, wenn es oft nur wenige Teilnehmer gibt.

In den meisten Fällen werden Menschen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, es leichter finden, wenn sie in der Nähe des Teams leben, das die Forschung durchführt, da sie häufig für Kontrolluntersuchungen vorstellig werden müssen. Die Organisatoren der klinischen Studie werden in der Regel Reisekosten (innerhalb eines zumutbaren Rahmens) zurückerstatten.

Was ist eine informierte Einwilligung?

Es handelt sich um eine informierte Einwilligung, wenn Forscher für potenzielle Teilnehmer Informationen über eine klinische Studie bereitstellen, um ihnen dabei zu helfen sich zu entscheiden, ob sie an der Studie teilnehmen wollen.

Der Prozess der informierten Einwilligung soll die Teilnehmer schützen und ihnen genügend Informationen liefern, um die Risiken, die möglichen Vorteile und die Alternativen zur Studie zu verstehen. Zusätzlich zu der informierten Einwilligungserklärung kann der Prozess Informationsmaterialien, mündliche Anweisungen, Frage-und-Antwort-Sitzungen sowie Aktivitäten zur Sicherstellung des Verständnisses des Teilnehmers beinhalten.

Im Allgemeinen muss eine Person eine informierte Einwilligungserklärung unterschreiben, bevor er/sie an einer klinischen Studie teilnehmen kann, um zu zeigen, dass Informationen über die Risiken, potenziellen Vorteile und Alternativen gegeben worden sind und dass er/sie diese versteht. Das Unterzeichnen des Dokuments und die Einwilligung ist kein Vertrag; Teilnehmer können jederzeit von einer Studie zurücktreten, auch wenn die Studie noch nicht abgeschlossen ist.

Wie lange dauert eine klinische Studie?

Die Länge einer klinischen Studie variiert je nachdem, was getestet wird und was das Protokoll verlangt. Den Teilnehmern wird mitgeteilt, wie lange die Studie dauern wird, bevor sie sich anmelden.

Was ist wichtig zu wissen, bevor Sie sich für eine klinische Studie anmelden?

Es ist wichtig, so viel wie möglich über die klinische Studie zu wissen, bevor sie Ihre Zustimmung zur Teilnahme geben. Sie sollten sich wohl dabei fühlen, den Mitgliedern des Gesundheitsteams alle Fragen über die Studie zu stellen, die Sie haben. Im Folgenden finden Sie Beispiele für Fragen, die Menschen hilfreich finden könnten, um die klinische Studie mit dem Gesundheitsteam zu besprechen:

  • Was ist der Zweck der Studie?
  • Wer wird an der Studie beteiligt sein?
  • Warum glauben Forscher, dass diese experimentelle Behandlungsmethode wirksam sein könnte?
  • Ist diese Behandlungsmethode vorher getestet worden?
  • Welche Arten von Tests, Verfahren oder Behandlungensmethoden werden in der Studie verwendet?
  • Was werde ich tun müssen?
  • Was sind die möglichen Risiken, Nebenwirkungen und Vorteile der Studie?
  • Wie könnte diese Studie meinen Alltag beeinflussen? Welche Wirkung könnte die Studie auf meine Familie haben?
  • Wie lange wird die Studie dauern?
  • Wo findet die Studie statt?
  • Werde ich im Krankenhaus bleiben müssen?
  • Wie oft werde ich das Krankenhaus oder die Klinik aufsuchen müssen?
  • Wer bezahlt die experimentelle Behandlungsmethode?
  • Werden andere Ausgaben wie Reisekosten zurückerstattet?
  • Welche Art von langfristigen Nachuntersuchungen sind Teil dieser Studie?
  • Wie kann ich erkennen, ob die experimentelle Behandlungsmethode funktioniert?
  • Werden mir die Ergebnisse der Studie zur Verfügung gestellt?
  • Wer wird für meine Betreuung verantwortlich sein?