Cos’è un registro pazienti?

Un registro pazienti è uno dei modi più efficaci per individuare a reclutare velocemente i pazienti per le sperimentazioni cliniche.

È di importanza particolarmente vitale per patologie più rare quali la miopatia miotubulare e centronucleare. Il registro è stato creato da Myotubular Trust in partnership con TREAT NMD e alcuni importanti ricercatori neuromuscolari poiché al momento si stanno mettendo a punto nuove promettenti strategie terapeutiche per le patologie muscolari in genere e più particolarmente per le miopatie miotubulari e centronucleari (MTM/CNM). Quando sarà il momento, queste terapie dovranno essere testate attraverso sperimentazioni cliniche.

Il Registro dei pazienti con miopatia miotubulare e centronucleare renderà più facile il reclutamento di pazienti MTM/CNM per le sperimentazioni cliniche contribuendo a identificare i pazienti adatti per sperimentazioni particolari e permettere ai pazienti di essere contattati e informati rapidamente di una sperimentazione che potrebbe interessarli. Può anche essere usato per informare i pazienti su nuovi trattamenti che potrebbero riguardarli. Il registro contribuirà anche alla ricerca, fornendo ai ricercatori importanti informazioni sulla prevalenza e l’andamento della miopatia miotubulare e centronucleare.

REGISTRATI ORA

TREAT-NMD a Newcastle University detiene e gestisce indipendentemente questo registro internazionale.