Cómo funcionan los ensayos clínicos

Un ensayo clínico es estudio controlado rigurosamente diseñado para examinar la seguridad y/o la efectividad de medicamentos, dispositivos, tratamientos, o medidas preventivas en seres humanos. Los ensayos clínicos siguen un protocolo estricto el cual describe los objetivos, diseño y organización del ensayo. El protocolo también provee información sobre los antecedentes y los motivos del ensayo, también la descripción del plan del estudio. El plan debe ser cuidadosamente diseñado para asegurar la seguridad de los participantes, también para responder las preguntas específicas de la investigación. El protocolo de la investigación describe:

  • El tipo de participantes para el ensayo
  • El cronograma de las pruebas
  • Los procedimientos involucrados en el ensayo
  • Medicamentos y dosis
  • La duración del ensayo

Se debe recordar que solo un 20% de todos los ensayos clínicos son exitosos, por lo tanto no son una garantía de que un tratamiento estará disponible al finalizar el ensayo.

¿Cuáles son las distintas fases de un ensayo clínico?

Fase I: Tiene como objetivo probar la seguridad de un tratamiento nuevo y observar qué tanto es tolerado. Con frecuencia, los estudios en la fase I se realizan con un grupo pequeño de voluntarios (usualmente sanos).

Fase II: Prueba la eficiencia de un tratamiento en un grupo de pacientes más grande.

Fase III: Involucra un grupo de pacientes más grande y sigue el mismo proceso de la fase II. El objetivo es obtener una comprensión más profunda de cuán efectivo y beneficioso es el tratamiento.

Fase IV: Tiene lugar una vez el nuevo tratamiento ha pasado todas las fases anteriores y se la haya otorgado una licencia de mercadeo. Una licencia de mercadeo significa que el medicamento puede estar disponible bajo prescripción médica. La seguridad, los efectos secundarios y la efectividad de la medicina, continúan siendo estudiados mientras se utiliza en la práctica.

¿Cómo puedo participar en un ensayo clínico?

Hable con su médico para informarle sobre su interés en participar en ensayos clínicos.

Cuando se está planeando un ensayo clínico, es muy importante que los participantes idóneos puedan ser identificados y contactados rápidamente. El Registro de Pacientes de MTM y CNM hace que sea más fácil y rápido encontrar pacientes potencialmente elegibles para investigaciones y ensayos clínicos. Pacientes (o padres de pacientes menores de 18 años) pueden unirse al registro en linea.

También puede contactar directamente al centro involucrado en el ensayo clínico, en caso de conocerlo. Luego, ellos se pondrán en contacto con su doctor, cuya participación es esencial.

Para averiguar sobre los ensayos clínicos actuales en Miopatía Miotubular o Centronuclear, use el buscador en: https://clinicaltrials.gov/

¿Por qué las personas participan en ensayos clínicos?

Distintas personas tiene razones diferentes para participar en un ensayo clínico.

Actualmente no existe una cura para la Miopatía Miotubular o Centronuclear, pero se están realizando investigaciones sobre posibles tratamientos y varias personas desean tener un rol más activo en esto, con la esperanza adicional de beneficiarse de los nuevos desarrollos de la investigación lo más pronto posible. Es importante tener en cuenta que a pesar de que el inicio de un ensayo clínico es una señal bastante prometedora, éste puede ser un proceso largo y no garantiza un tratamiento al finalizar el ensayo.

Otra ventaja potencial, es que las personas que participan en ensayos clínicos, son monitoreadas usando evaluaciones aún más rigurosas de lo habitual, incluso luego de la finalización del ensayo clínico. Esta atención cuidadosa podría resultar en un mejor manejo de la condición.

Es importante recordar que los ensayos clínicos también pueden contener riesgos. Es crucial estar bien informado antes de tomar la decisión de participar.

Es esencial comprender los detalles del proceso del ensayo clínico y el impacto que tendrá en los participantes y sus familias, antes de realizar cualquier tipo de compromiso.

¿Cuáles son los riesgos de participar en un ensayo clínico?

Muchos pacientes están dispuestos a participar en ensayos clínicos, sin embargo, es muy importante que comprendan lo que está involucrado. Antes de comprometerse a participar, los pacientes deben tener una discusión detallada sobre el estudio con los enfermeros o médicos del ensayo clínico.

La desventaja principal es que por lo general los estudios involucran múltiples y frecuentes visitas al hospital, lo cual algunas veces resulta no ser fácil ni práctico. Algunos de los procedimientos pueden ser dolorosos, por ejemplo, inyecciones y biopsias, y siempre existe el riesgo de reacciones adversas al tratamiento.

Los participantes de un ensayo clínico también deben tener en cuenta que el tratamiento que están recibiendo, puede no proveerles ningún beneficio directo; existe la posibilidad que se les administre una dosis muy baja del medicamento, o incluso un placebo (un tratamiento que no tiene efectos terapéuticos, es usado como un control en los ensayos clínicos).

Todos estos aspectos deben ser discutidos en detalle con el médico del ensayo clínico, antes de comprometerse y dar su consentimiento para participar.

¿Quién puede participar en un ensayo clínico?

Todos los ensayos tienen criterios sobre quien puede participar; estos son llamados criterios de “elegibilidad” o “inclusión” y están listados en el protocolo del ensayo clínico.

Los “criterios de inclusión” son factores que permiten que alguien participe en el ensayo clínico. Los “criterios de exclusión” son factores que descalifican a alguien de participar. Estos criterios por lo general son bastante estrictos y se basan en factores como la edad, el género, el tipo y el estado de la enfermedad, historia de tratamientos previos, y otras condiciones médicas. Antes de unirse al ensayo clínico, un participante debe calificar para el estudio.

Los criterios de inclusión y de exclusión no garantizan la seguridad de los participantes. Por ejemplo, algunas condiciones subyacentes, pero desconocidas, podrían hacer que la participación en el ensayo clínico sea peligrosa. Se utilizan para permitir a los investigadores producir resultados confiables, lo cual es esencial para que el tratamiento llegue al mercado lo más rápido posible, para que así, la población en general pueda beneficiarse.

Los criterios de inclusión también incrementan la confiabilidad de los resultados, al asegurar que todas las personas que participan tengan síntomas similares al iniciar el ensayo clínico. Sin dichos criterios, para los investigadores sería difícil (sino imposible) interpretar los resultados, porque si un paciente responde al tratamiento y otro no, ellos no sabrían si es por causa del medicamento o si fue resultado de diferencias en su condición. Esto es especialmente útil en las fases tempranas del ensayo clínico, cuando por lo general hay pocos participantes.

En la mayoría de las circunstancias, les resultará más fácil a las personas que desean participar en un ensayo clínico, si viven relativamente cerca al equipo de personas que dirigen la investigación, ya que deben ser monitoreadas con frecuencia. Los organizadores del ensayo clínico usualmente reembolsan gastos del viaje (dentro de lo razonable).

¿Qué es un consentimiento informado?

El consentimiento informado es cuando los investigadores les proporcionan información a los potenciales participantes sobre un ensayo clínico para ayudarles a decidir si quieren participar o no.

El proceso del consentimiento informado tiene por objeto proteger a los participantes y debe proporcionar suficiente información para que puedan comprender los riesgos, los potenciales beneficios y las alternativas al estudio. Además del documento de consentimiento informado, el proceso puede incluir materiales informativos, instrucciones verbales, sesiones de preguntas y respuestas y actividades para medir la comprensión del participante.

Por lo general, una persona debe firmar un documento de consentimiento informado antes de unirse al ensayo clínico para demostrar que se le proporcionó la información sobre los riesgos, potenciales beneficios, y alternativas, y para demostrar que comprendió todo lo anterior. Firmar el documento y otorgar consentimiento no es un contrato; los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento, incluso si éste no ha finalizado.

¿Cuánto tiempo dura un ensayo clínico?

La duración de un ensayo clínico varía dependiendo de lo que se está estudiando y en el protocolo. Antes de inscribirse, a los participantes se les informa cuánto tiempo durará el ensayo clínico.

¿Qué es importante saber antes de inscribirse en un ensayo clínico?

Es esencial conocer tanto como sea posible sobre el ensayo clínico antes de dar su consentimiento para participar. Usted deberá sentirse cómodo preguntando a los miembros del equipo de salud tantas preguntas como usted necesite. A continuación encontrará ejemplos de preguntas que pueden ser útiles para ser discutidas con el grupo de médico a cargo del ensayo clínico:

  • ¿Cuál es el propósito del estudio?
  • ¿Quién va a estar en el estudio?
  • ¿Por qué los investigadores consideran que este tratamiento experimental puede ser efectivo?
  • ¿Éste tratamiento ha sido probado antes?
  • ¿Qué tipo de exámenes, procedimientos o tratamientos están involucrados en el ensayo clínico?
  • ¿Qué tengo que hacer?
  • ¿Cuáles son los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios del estudio?
  • ¿Cómo puede verse afectada mi vida diaria con este ensayo clínico? ¿Qué efecto puede tener en mi familia?
  • ¿Cuánto tiempo dura el ensayo clínico?
  • ¿Dónde se va a realizar el ensayo clínico?
  • ¿Debo permanecer en el hospital?
  • ¿Qué tan seguido debo visitar el hospital o la clínica?
  • ¿Quién pagará el tratamiento experimental?
  • ¿Se me reembolsarán otros gastos, cómo los gatos de viaje?
  • ¿Cómo sabré si el tratamiento experimental está funcionando o no?
  • ¿Qué tipo de seguimiento de atención médica a largo plazo, es parte de este estudio?
  • ¿Se me entregarán los resultados del ensayo clínico?
  • ¿Quién estará a cargo de mi cuidado?