Over dit register

Een patiëntenregister is een van de meest efficiënte manieren om snel patiënten te lokaliseren en te werven voor klinische studies. Dit is met name van groot belang voor zeldzamere aandoeningen, zoals myotubulaire en centronucleaire myopathieën.

Het Myotubular and Centronuclear Myopathy Patient Registry werd in 2013 door de Myotubular Trust opgericht, in samenwerking met TREAT-NMD en een aantal toonaangevende neuromusculaire onderzoekers. Dit werd ingegeven door het feit dat er veelbelovende nieuwe therapeutische strategieën werden ontwikkeld voor spierziekten in het algemeen en meer specifiek voor de myotubulaire en centronucleaire myopathieën (MTM & CNM). Te zijner tijd moeten alle nieuwe behandelingen in klinische studies worden getest.

Het Myotubulaire en Centronucleaire Myopathie Patiëntenregister vergemakkelijkt de werving van MTM- en CNM-patiënten voor klinische studies doordat geschikte patiënten gemakkelijker voor bepaalde studies kunnen worden geïdentificeerd. Ook kan er dankzij het register snel contact met patiënten worden opgenomen om hen te informeren wanneer er een studie is die voor hen interessant is. Het register kan tevens worden gebruikt om patiënten te informeren over nieuwe behandelingen die voor hen relevant kunnen zijn. Daarnaast vergemakkelijkt het register onderzoek: het verschaft wetenschappers belangrijke informatie over de prevalentie (hoe vaak een ziekte voorkomt) en het verloop van myotubulaire en centronucleaire myopathie.

Newcastle University is eigenaar en onafhankelijk beheerder van dit internationale register als onderdeel van het wereldwijde TREAT-NMD Neuromusculaire Netwerk (TREAT-NMD Neuromuscular Network). Meer informatie over patiëntenregisters is beschikbaar op de TREAT-NMD website.

Het register wordt medegefinancierd door de Myotubular Trust, Muscular Dystrophy UK en Astellas Pharma Inc.